Eine neue Gentherapietechnik, die dargestellt hat, dass Versprechen in der Hautkrankheit und -hämophilie möglicherweise ein Tag für die Behandlung von Muskeldystrophie nützlich wäre, entsprechend einer neuen Studie durch Forscher an der Universität von Stanfords-Medizinischen Fakultät.
In der Studie eingeplant, online in den Verfahren der National Academy Of Sciences Veröffentlicht zu werden die Woche Vom 2. Januar, verwendeten die Forscher Gentherapie, um ein gesundes Exemplar des Gen dystrophin in Mäuse mit einer Bedingung vorzustellen, die Muskeldystrophie nachahmt. Das dystrophin Gen ist verändert und produziert infolgedessen ein defektes Protein in den ungefähr 20,000 Menschen in den Vereinigten Staaten mit dem geläufigsten Formular der Krankheit.
Unter Verwendung der Gentherapie, Muskeldystrophie ist zu behandeln keine neue Idee. Thomas Rando, MD, Doktor, außerordentlicher Professor von Neurologie und neurologische Wissenschaften, sagte, dass Forscher einige verschiedene Techniken mit variablem Erfolg versucht haben. Eine Hürde kommt Gene in Muskelzellen ganz über dem Gehäuse. Anders überzeugt jene Zellen, um das therapeutische Protein permanent zu produzieren, das durch jene Gene gemacht wird.
Die Gentherapietechnik Rando und der promovierte wissenschaftlicher Mitarbeiter Carmen Bertoni, der Doktor, verwendet wurden von Michele Calos, Doktor, außerordentlicher Professor von Genetik entwickelt. Einer der Hauptvorteile dieser Methode ist, dass er eine langfristige Verlegenheit für eine Vielzahl von Erbkrankheiten möglicherweise zur Verfügung stellen könnte, einschließlich Muskeldystrophie.
In der Muskeldystrophie gliedern die Muskelzellen auf und werden langsam durch Fett ausgetauscht. Schließlich werden Leute mit der Krankheit auf einem Rollstuhl begrenzt und sterben normalerweise in ihrem 20s. Es gibt aktuell keine effektive Behandlung für die Krankheit, die erklärt, warum Gentherapie eine Hoffnung trotz der beträchtlichen Hürden bleibt.
Rando sagte die PNAS-Papierhöhepunkte eine zusätzliche Anforderung, damit jede mögliche Gentherapie erfolgreich ist: das eingeführte Gen muss gesundes dystrophin Protein in den großen Mengen produzieren, um die gesamte Muskelzelle zu reparieren. Vorhergehende Muskeldystrophiegentherapiestudien betrachteten nicht, ob das eingeführte dystrophin entlang der Gesamtlänge der Muskelzelle ausbreitete, die viele mm lang in den Mäusen sein kann oder lang in Menschen Schritt für Schritt fortbewegt.
Im bevorstehenden Papier wendete Bertoni eine Standardgentherapiemethode an, um zwei Gene - dystrophin und ein Gen, das ein glühendes Protein macht - in Mäuse mit einer Mäuseversion der Muskeldystrophie einzuführen. Sie fand, dass in den Mäusen, unzureichendes dystrophin produzierend, sie das glühende Protein langsam sehen, könnte aus der Zelle heraus zu lecken. Dieses leakiness ist ein Zeichen, dass die Zelle nicht geheilt wird. Demgegenüber als sie Calos Gentherapietechnik verwendete, um die Gene einzuführen, enthielt die Muskelzelle die hohen Stufen von dystrophin verteilt entlang die Länge der Zelle und des glühenden Proteins, die innerhalb der Zelle geblieben wurde und vorschlug, dass das reichliche dystrophin den kränklichen Muskel reparierte.