筋ジストロフィーを扱うために有用な多分新しい遺伝子療法

皮膚病および血友病の約束は筋ジストロフィーを扱うために有用である 1 日かもしれませんことを示したスタンフォード大学の医科大学院の研究者による新しい調査に従う新しい遺伝子療法の技術。

国家科学院の進行でオンラインで 1 月 2 日の出版されることになっていた調査では週研究者は筋ジストロフィーをまねる条件のマウスに遺伝子の dystrophin の健全なコピーをもたらすのに遺伝子療法を使用しました。 dystrophin の遺伝子は変異し、その結果病気の共通形式が付いている米国の大体 20,000 人の不完全な蛋白質を作り出します。

遺伝子療法を使用して筋ジストロフィーを扱うことは新しい考えではないです。 研究者が可変的な成功の複数の異なった技術を試みたとトマス Rando、 MD、 PhD の神経学および神経学的な科学の助教授は、言いました。 1 つのハードルはボディをくまなく筋肉細胞に遺伝子を得ています。 別のものは永久にそれらの遺伝子によってなされる治療上の蛋白質を作り出すためにそれらのセルを確信させています。

遺伝子療法の技術 Rando およびカルメン Bertoni、使用されたミケーレ Calos、 PhD の遺伝学の助教授によって PhD 博士研究員は開発されました。 この方法の主な利点の 1 つはいろいろ遺伝病に可能性としては長期固定を提供できることです筋ジストロフィーを含んで。

筋ジストロフィーでは、筋肉細胞は脂肪によって破壊し、ゆっくり取り替えられます。 最終的に病気の人々は車椅子に制限され、通常彼らの 20s で停止します。 現在遺伝子療法が重要なハードルにもかかわらず希望になぜ残るか説明する病気のための有効な処置がありません。

Rando は成功する PNAS のペーパーハイライトをあらゆる遺伝子療法のための追加条件言いました: 導入された遺伝子は全体の筋肉細胞を修理するために健全な dystrophin 蛋白質をたくさん作り出さなければなりません。 前の筋ジストロフィーの遺伝子療法の調査はもたらされた dystrophin がマウスに長い多くのミリメートルである場合もあったりまたは人間で長くじりじり動く筋肉細胞の全体の長さに沿って広がったかどうか見ませんでした。

次のペーパーで Bertoni は - 筋ジストロフィーのマウスバージョンのマウスに… 2 つの遺伝子 - dystrophin および白熱蛋白質を作る遺伝子導入するのに標準遺伝子療法方法を使用しました。 彼女はマウスで不十分な dystrophin を作り出して、彼女が白熱蛋白質がセルから漏るのをゆっくり見ることができることが分りました。 この leakiness はセルが直されないという印です。 それに対して遺伝子を導入するのに彼女が Calos の遺伝子療法の技術を使用したときに、筋肉細胞は豊富な dystrophin が悩んでいる筋肉を修理したことを提案するセルの内にとどまられたセルおよび白熱蛋白質の長さに沿って配られた dystrophin のハイレベルを含んでいました。

「フィート長およびである単一セルが訂正すれば少数のインチをあれば、少しだけしました治します一方だけ」、端から端までからのそれを訂正すれば、偽りなくそのセルの病気を」。 Rando は言いました、 「

筋ジストロフィーのための遺伝子療法の治療への道がまだ長い 1 であることを Rando および Calos は両方指摘します。 ただし、 Calos は彼女の技術が病気と血友病および皮膚病のような他の病気のための治療の方の旅行の部分であること確信しています、 epidermolysis の bullosa。 彼女のアプローチを使用して早い試験は両方の病気の動物モデルで有望に見ました。

「私は私達のアプローチに遺伝子療法のフィールドを遅らせた問題を克服する多くの潜在性がと」、 Calos 言ったあることを考えます。

Calos は彼女のアプローチに 2 つの利点があることを言いました: 1 つは遺伝子が訂正が常置なぜであるかの、セルの自身の DNA に直接挿入される彼女の方法のそれあります。 他のある方法で遺伝子は DNA の外にとどまり、ゆっくり破壊します。 第 2 利点は従って DNA を分散させるために彼女の方法がウイルスに頼らないし、ウイルスの遺伝子療法の試験で回った問題のいくつかを、癌および免疫の反作用を含んで避けないことです。 その代りこのアプローチはボディのセルに血流を移動する露出した DNA を使用します。

彼の部分のために、 Rando はどれだけうまくボディ全体の筋肉にその遺伝子を得る方法を隔離された筋肉の遺伝子療法作業、研究者がまだ把握しなければならないか問題無しと言いました。 残りのハードルにもかかわらず、調査が遺伝子療法を使用して結局筋ジストロフィーおよび他の病気を扱うことの方のステップであると Rando および Calos は両方言いました。

http://med.stanford.edu