Nowa gen terapii technika która pokazywał według nowej nauki badaczami przy uniwersytet stanforda szkołą medyczną. obietnica w skóry hemofilii i chorobie można być pożytecznie dla taktować mięśniowego dystrophy jeden dzień
W nauce, dołączonej publikującym online w postępowaniach narodowa akademia nauk tydzień Jan. 2 badacze używali gen terapię przedstawiać zdrową kopię genu dystrophin w myszy z warunkiem który przedrzeźnia mięśniowego dystrophy. Dystrophin gen mutuje i gdy rezultat produkuje brakową proteinę w z grubsza 20.000 ludziach w Stany Zjednoczone z najwięcej pospolitej formy choroba.
Używać gen terapię taktować mięśniowego dystrophy no jest nowego pomysłu. Thomas Rando, MD, PhD profesor nadzwyczajny neurologia i neurologiczne nauki, powiedział że badacze próbowali kilka różne techniki z zmiennym sukcesem. Jeden przeszkoda dostaje geny w mięsień komórki po całym ciało. Inny przekonuje tamte komórki niezmiennie produkować leczniczą proteinę robić tamte genami.
Gen terapii technika Rando i postdoctoral kumpel Carmen Bertoni, PhD, używać rozwijaliśmy Michele Calos, PhD, profesor nadzwyczajny genetyka. Jeden główne przewagi ten metoda jest wliczając mięśniowego dystrophy. że ono mógł potencjalnie zapewniać długookresowego dylemat dla różnorodność genetycznych chorob,
W mięśniowym dystrophy mięsień komórki psuli się i wolno zamieniają sadłem. Ostatecznie ograniczają kostka do gry w ich 20s i wózek inwalidzki ludzie z chorobą zazwyczaj. Tam jest obecnie żadny wydajny traktowanie dla choroby która wyjaśnia, dlaczego gen terapia zostaje nadzieję pomimo znaczących przeszkod.
Rando powiedział PNAS papieru główne atrakcje dodatkowy wymaganie być pomyślny dla jakaś gen terapii: wprowadzony gen musi produkować zdrową dystrophin proteinę w wielkich ilościach naprawiać całkowitą mięsień komórkę po to, aby. Poprzedzający mięśniowego dystrophy genu terapii studia no patrzeli czy wprowadzony dystrophin rozprzestrzeniający wzdłuż całkowitej długości mięsień komórka która może być wiele milimetrami w myszach lub calach w istotach ludzkich długo długo.,
Bertoni w myszy z myszy wersją mięśniowy dystrophy. używał standardową gen terapii metodę przedstawiać dwa genu dystrophin i gen który robi rozjarzonej proteinie - w nadchodzącym papierze - Zakłada to w myszach produkujący niedostatecznego dystrophin, ona mógł widzieć rozjarzoną proteinę wolno przepuszczać z komórki. Ten leakiness jest znakiem że komórka no uzdrawia. Mięsień komórka zawierał wysokich poziomy zakłócających wzdłuż długości komórka i rozjarzona proteina zostający wśród komórki w kontrascie dystrophin, sugeruje gdy używał Calos' genu terapii technikę przedstawiać geny, że obfity dystrophin naprawiał chorego mięsień.