Новая методика генной терапии, которая показала свою перспективность в болезни кожи и гемофилией может однажды оказаться полезным для лечения мышечной дистрофии, согласно новому исследованию ученых из Стэнфордского университета медицины .
В ходе исследования планируется опубликовать в Интернете в Трудах Национальной академии наук неделю 2 января, исследователи использовали генную терапию ввести здоровые копии гена дистрофина мышам с условием, что имитирует мышечной дистрофии. Гене дистрофина мутирует, и в результате производит дефектный белок в примерно 20000 человек в Соединенных Штатах с наиболее распространенной формой заболевания.
Использование генной терапии для лечения мышечной дистрофии не является новой идеей. Томас Rando, доктор медицины, доктор философии, адъюнкт-профессор неврологии и неврологических наук, сказал, что исследователи попробовали несколько различных методов с переменным успехом. Один препятствие состоит в том генов в клетках мышц по всему телу. Другим убедительным эти клетки постоянно производить терапевтический белок, этими генами.
Генной терапии технику Rando и докторской парень Кармен Бертони, доктор философии, использовался разработанный Микеле Calos, доктор философии, адъюнкт-профессор генетики. Одним из основных преимуществ этого метода является то, что она потенциально может обеспечить долгосрочное исправление различных генетических заболеваний, в том числе мышечной дистрофии.
В мышечной дистрофии, мышечные клетки разрушаются и постепенно заменен жиром. В конце концов люди с болезнью прикован к инвалидной коляске и обычно умирают в возрасте от 20. Существует в настоящее время нет эффективного лечения заболевания, которое объясняет, почему генной терапии остается надежда, несмотря на значительные препятствия.
Rando сказал бумаги PNAS выделяет дополнительное требование для любой генной терапии, чтобы быть успешным: введен ген должен производить здоровые белка дистрофина в больших количествах для того, чтобы ремонт всей клетки мышц. Предыдущие исследования гена мышечной дистрофии терапии не смотрел на ли введен дистрофин распространяться по всей длине мышечных клеток, что может быть много миллиметров у мышей и дюймов в длину у людей.
В предстоящие бумаги Бертони использовать стандартный метод генной терапии ввести два гена - дистрофина и ген, который делает светящегося белка - мышам с мышью версия мышечной дистрофии. Она обнаружила, что у мышей производства недостаточны дистрофина, она могла видеть светящийся белок медленно вытекать из клетки. Это неплотности является признаком того, что ячейка не зажила. Напротив, когда она использовала гена Calos "терапия технику ввести гены, мышечные клетки, содержащиеся высокого уровня дистрофина, распределенных по длине клетки и светящегося белка остался в клетке, предполагая, что обильные дистрофина отремонтировано больную мышцу.
"Если у вас есть одна ячейка это фута длиной, и вы единственный правильный несколько сантиметров, вы сделали очень мало", Rando сказал: "Принимая во внимание, если вы не исправите его из конца в конец, вы действительно вылечить болезнь в этой ячейке. "