En ny genterapiteknik, som har visat att löftet flår in sjukdomen och blödarsjuka kan en dag är användbar för behandling av muskulös dystrophy, enligt en ny studie av forskare på Stanford-Universiteten Skolar av Medicin.
I studien som var planlagd att publiceras direktanslutet i Förfarandena av MedborgareAkademin av Vetenskaper veckan av Jan. 2, använde forskarna, genterapi för att introducera ett sunt kopierar av gendystrophinen in i möss med en villkora som efterapar muskulös dystrophy. Dystrophingenen muteras, och, som ett resultat producerar ett defekt protein i bildar ungefärligt, 20.000 folk i Förenta staterna med den mest allmänningen av sjukdomen.
Att Använda genterapi till den muskulösa dystrophyen för fest är inte en ny idé. Thomas Rando, MD, PhD, förbunden professor av neurology och neurological vetenskaper, sade att forskare har försökt flera olika tekniker med variabelframgång. En häck får gener in i muskelceller all över förkroppsliga. Another övertygar de celler till permanent jordbruksprodukter som det terapeutiska proteinet gjorde vid de gener.
Genterapitekniken Rando och den postdoctoral kamraten Carmen Bertoni, PhD som användes framkallades av Michele Calos, PhD, förbunden professor av genetik. En av de huvudsakliga fördelarna av denna metod är, att den kunde potentiellt ge en långsiktig knipa för en variation av genetiska sjukdomar, den inklusive muskulösa dystrophyen.
I muskulös dystrophy besegrar byts ut muskelcellavbrottet och långsamt av fett. Slutligen begränsas dör folket med sjukdomen till en rullstol och vanligt i deras 20-tal. Det finns inte för närvarande någon effektiv behandling för sjukdomen, som förklarar därför genterapi återstår en hoppillvilja de viktiga häckarna.
Rando sade de pappers- viktina för PNAS ett extra krav för att någon genterapi ska vara lyckad: den introducerade genen måste sunt dystrophinprotein för jordbruksprodukter i stort antal för att reparera den hela muskelcellen. Föregående muskulösa studier för dystrophygenterapi såg inte huruvida den introducerade dystrophinspridningen längs den hela längden av muskelcellen, som kan vara många långa millimetrar i möss eller flytta sig mycket långsamt long hos människor.
I den kommande pappers- Bertonien använde en standard genterapimetod för att introducera två gener - dystrophin och en gen som gör ett glödande protein - in i möss med en musversion av den muskulösa dystrophyen. Hon grundar det i möss producera otillräcklig dystrophin, henne kunde se det glödande proteinet långsamt läcka ut ur cellen. Denna leakiness är en underteckna att cellen inte läkas. I kontrast då hon använde Caloss teknik för genterapi för att introducera generna, innehöll muskelcellen hög nivå av dystrophin som var utdelade längs längden av cellen och det glödande proteinet som blevs inom cellen som föreslår att den överflödande dystrophinen reparerade den plåga muskeln.