Een groep Noordwestelijke Universitaire onderzoekers ontwikkelt een nieuwe gentherapie die op selectief het uitzetten van één van de genen betrokken bij de ontwikkeling van Ziekte van Parkinson wordt gericht.
De gentherapie, die in de online kwestie van Januari van de dagboek Experimentele Neurologie wordt beschreven, werd ontworpen door Martha Bohn en haar laboratoriumgroep op Noordwestelijke Universitaire School Feinberg van Geneeskunde.
Bohn is de Medische Professor van de Raad Voor Onderzoek en directeur van het neurobiologieprogramma op het HerdenkingsOnderzoekscentrum van Kinderen en professor van pediatrie en van moleculaire farmacologie en biologische chemie bij de School Feinberg. De gentechniek het ontwikkelde laboratorium Bohn verwijdert een proteïne die als alpha- -alpha--synuclein wordt bekend uit de zieke dopamine-producerende neuronen die in Ziekte van Parkinson sterven. Alpha- -alpha--synuclein is overvloedig in structuren die als organismen Lewy worden bekend - een kenmerkende stempel van Ziekte van Parkinson.
Het Onderzoek heeft aangetoond dat de mutantvormen van het alpha- -alpha--synuclein gen, evenals teveel alpha- synucleinproteïne, bij het ontwikkelingsZiekte van Parkinson in sommige families betrokken zijn.
Voor dit onderzoek, het laboratorium Bohn een onlangs ontwikkelde technologie genoemd de „interferentie van RNA“ met gentherapie combineerde alpha- -alpha--synuclein in dopamine neuronen uit te zetten. De interferentie van RNA is een verfijnde methode selectief om één gen in een cel uit te zetten, die anderen onaangetast verlaat.