Un gruppo di ricercatori di Northwestern University sta sviluppando una terapia genica innovatrice puntata su selettivamente spegnebbi uno dei geni coinvolgere nello sviluppo della Malattia del Parkinson.
La terapia genica, descritta nell'emissione online di Gennaio della Neurologia Sperimentale del giornale, è stata progettata da Martha Bohn ed il suo gruppo del laboratorio alla Scuola di Medicina di Feinberg di Northwestern University.
Bohn è il Professor del Consiglio di Ricerca Medica e Direttore del programma della neurobiologia al Centro di Ricerca Commemorativo dei Bambini ed il professor della pediatria e di farmacologia molecolare e della biochimica al Banco di Feinberg. La tecnica del gene il laboratorio di Bohn sviluppato rimuove una proteina conosciuta come l'alfa-synuclein dai neuroni producenti dopamina malati che muoiono nella Malattia del Parkinson. L'Alfa-synuclein è abbondante in strutture conosciute come gli organismi di Lewy - un marchio di garanzia diagnostico della Malattia del Parkinson.
La Ricerca ha indicato che i moduli mutanti del gene dell'alfa-synuclein come pure troppa alfa proteina dello synuclein, sono compresi nella Malattia del Parkinson dello sviluppo in alcune famiglie.
Per questa ricerca, il laboratorio di Bohn ha combinato una tecnologia sviluppata di recente chiamata “interferenza del RNA„ con terapia genica per spegnere l'alfa-synuclein in neuroni della dopamina. L'interferenza del RNA è un metodo complesso per spegnere selettivamente un gene in una cella, lasciante altri inalterati.