パーキンソンをうんざりさせる遺伝子療法

ノースウェスタン大学の研究者のグループは目指す新しい遺伝子療法を開発しま選択式にパーキンソン病の開発にかかわる遺伝子の 1 つを消します。

ジャーナル実験神経学の 1 月オンライン問題で記述されている遺伝子療法はノースウェスタン大学の Feinberg の医科大学院のマーサ Bohn および彼女の実験室のグループによって設計されていました。

Bohn は子供の記念の研究所に神経生物学プログラムの医学研究議会教授およびディレクターおよび Feinberg の学校に小児科と分子薬理学および生物化学の教授です。 遺伝子の技術はパーキンソン病で停止する病気にかかったドーパミン産出ニューロンから開発される Bohn の実験室アルファsynuclein として知られている蛋白質を取除きます。 アルファsynuclein は Lewy ボディとして知られている構造 - パーキンソン病の診断認刻極印で豊富です。

研究はアルファsynuclein の遺伝子の突然変異体形式、またたくさんのアルファ synuclein 蛋白質があるグループの開発のパーキンソン病に、かかわることを示しました。

この研究のために、 Bohn の実験室は遺伝子療法とドーパミンニューロンのアルファsynuclein を消すために最近開発された技術によって呼出された 「RNA 干渉」を結合しました。 RNA の干渉は他を変化しない去るセルの 1 つの遺伝子を消す洗練された方法選択式にです。

不具にされるに RNA の干渉を、ウイルスを置くことによって、科学者は Bohn の実験室で非病気引き起して RNA の干渉のツールをラットの頭脳に渡し、ニューロンのアルファsynuclein 蛋白質を消せました。 「これは病気の分子知識に基づいてパーキンソン病のための新しい療法の開発の第一歩です」 Mohan K. Sapru を、調査の最初著者および遺伝子療法の技術の共同発明家である小児科の研究助手言いました教授。

「それはまた頭脳の他の病気のために有用かもしれません Lewy ボディとの痴呆のような、また頭脳の Lewy ボディによって特徴付けられる病気」と Sapru は言いました。

Bohn の実験室は続いて病気のマウスモデルのこの遺伝子療法をテストします。 RNA の干渉のアプローチがマウスではたらけば、 _alpha-synuclein の遺伝子の沈黙に基づく遺伝子療法はパーキンソンの患者の臨床試験のために開発されます。

http://www.northwestern.edu/