Gen terapia obracać daleko Parkinson

Grupa uniwersytet northwestern badacze rozwija nowatorską gen terapię celującą przy wybiórczo obracać daleko jeden geny wymagający w rozwoju Parkinson choroba.

Gen terapia, opisująca w Stycznia zagadnieniu czasopismo Eksperymentalna neurologia online, projektował Martha Bohn i jej laborancka grupa przy uniwersytet northwestern Feinberg szkołą medyczną.

Bohn jest badania medyczne rada profesorem, dyrektorem neurobiology program i profesorem przy Children Pamiątkowym Badawczym centrum przy Feinberg szkołą i pediatrie cząsteczkowa farmakologia i biologiczna chemia. Gen technika Bohn lab rozwijać usuwa proteinę znać jako alfa od chorych inscenizowanie neuronów które umierają w Parkinson chorobie. Alfa jest obfita w strukturach znać jako Lewy bodies - diagnostyczny znamię Parkinson choroba.

Badanie pokazywał że mutant formy alfa gen as well as zbyt dużo alfy synuclein proteiny, wymagają w rozwoju Parkinson chorobie w niektóre rodzinach.

Dla ten badania Bohn lab łączył ostatnio rozwijać technologia dzwoniącą "RNA interferencję" z gen terapią obracać daleko alfę w dopamine neuronach. RNA interferencja jest wyszukanym metodą wybiórczo obracać daleko jeden gen w komórce, opuszcza inny nienaruszeni.

Umieszczać RNA interferencję w kalekiego, powodować wirusa w Bohn lab, naukowowie byli sprawnie dostarczać RNA interferenci narzędzie mózg szczury i obracać daleko alfy proteinę w neuronach. "To jest pierwszy krok w rozwijać nową terapię dla Parkinson choroby opierającej się na cząsteczkowej wiedzie choroba," powiedział Mohan K. Sapru, badawczy asystent profesora który jest pierwszy autorem na nowatorze gen terapii technologia i nauce. pediatrie,

"Ja może także być pożytecznie dla innych chorob mózg, tak jak demencja z Lewy bodies, choroba także charakteryzująca Lewy bodies w mózg," Sapru powiedział.

Bohn lab następnie bada ten gen terapię w mysz modelach choroba. Jeżeli RNA interferenci podejście pracuje w myszy, gen terapia opierająca się na ściszać _alpha-synuclein gen rozwija dla prób klinicznych dla Parkinson pacjentów.

http://www.northwestern.edu/