让帕金森的厌恶基因治疗

一个组西北大学研究员开发瞄准的新颖的基因治疗选择性地关闭在帕金森病的发展介入的其中一个基因。

基因治疗，描述在日记帐实验神经学的 1月在线问题，由马莎 Bohn 和她的实验室组设计在西北大学范伯格医学院。

Bohn 是医学研究委员会神经生物学程序的教授和小儿科负责人在儿童的纪念研究中心和教授和分子药理和生物化学在范伯格学校。 基因技术被开发的 Bohn 实验室从在帕金森病中断的害病的多巴胺产出的神经元取消叫作阿尔法synuclein 的蛋白质。 阿尔法synuclein 在叫作 Lewy 机体的结构 - 帕金森病一个诊断特点上是丰富的。

研究向显示阿尔法synuclein 基因的突变体表单，以及许多阿尔法 synuclein 蛋白质，在有些系列的发展帕金森病介入。

对此研究， Bohn 实验室与基因治疗结合一种最近被开发的技术叫的 “核糖核酸干涉”关闭在多巴胺神经元的阿尔法synuclein。 核糖核酸干涉是选择性地关闭在细胞的一个基因的一个精密方法，留给其他未受影响。

通过安置核糖核酸干涉到致残，非疾病导致病毒，科学家在 Bohn 实验室能传送核糖核酸干涉工具到汇率脑子和关闭在神经元的阿尔法synuclein 蛋白质。 “这是在开发一种新的疗法的第一步在这个疾病的分子知识基础上的帕金森病的”，研究助理教授说 Mohan K. Sapru，小儿科的，是这个研究的第一个基因治疗技术的作者和共同发明者。

“可能也是有用的为脑子的其他疾病，例如与 Lewy 机体的老年痴呆，在脑子的 Lewy 机体也描绘的疾病”， Sapru 说。

Bohn 实验室随后将测试在这个疾病的鼠标设计的此基因治疗。 如果核糖核酸干涉途径在这个鼠标运作，在沉默 _alpha-synuclein 基因基础上的基因治疗为帕金森的患者的临床试验将被开发。

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