讓帕金森的厭惡基因治療

一個組西北大學研究員開發瞄準的新穎的基因治療選擇性地關閉在帕金森病的發展介入的其中一個基因。

基因治療，描述在日記帳實驗神經學的 1月在線問題，由馬莎 Bohn 和她的實驗室組設計在西北大學範伯格醫學院。

Bohn 是醫學研究委員會神經生物學程序的教授和小兒科負責人在兒童的紀念研究中心和教授和分子藥理和生物化學在範伯格學校。 基因技術被開發的 Bohn 實驗室從在帕金森病中斷的害病的多巴胺產出的神經元取消叫作阿爾法synuclein 的蛋白質。 阿爾法synuclein 在叫作 Lewy 機體的結構 - 帕金森病一個診斷特點上是豐富的。

研究向顯示阿爾法synuclein 基因的突變體表單，以及許多阿爾法 synuclein 蛋白質，在有些系列的發展帕金森病介入。

对此研究， Bohn 實驗室與基因治療結合一種最近被開發的技術叫的 「核糖核酸干涉」關閉在多巴胺神經元的阿爾法synuclein。 核糖核酸干涉是選擇性地關閉在細胞的一個基因的一個精密方法，留給其他未受影響。

通過安置核糖核酸干涉到致殘，非疾病導致病毒，科學家在 Bohn 實驗室能傳送核糖核酸干涉工具到匯率腦子和關閉在神經元的阿爾法synuclein 蛋白質。 「這是在開發一種新的療法的第一步在這個疾病的分子知識基礎上的帕金森病的」，研究助理教授說 Mohan K. Sapru，小兒科的，是這個研究的第一個基因治療技術的作者和共同發明者。

「可能也是有用的為腦子的其他疾病，例如與 Lewy 機體的老年癡呆，在腦子的 Lewy 機體也描繪的疾病」， Sapru 說。

Bohn 實驗室隨後將測試在這個疾病的鼠標設計的此基因治療。 如果核糖核酸干涉途徑在這個鼠標運作，在沉默 _alpha-synuclein 基因基礎上的基因治療為帕金森的患者的臨床試驗將被開發。

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