De National Institutes of Health (NIH) en de PKD stichting hebben gelanceerd twee klinische studies voor de autosomaal dominante polycystische nierziekte (ADPKD).
De voorkomende erfelijke aandoening wordt gekenmerkt door cysten in de nieren en andere organen, hoge bloeddruk, en aneurysma's (uitstulpingen in de bloedvaten, wat kan barsten) in de hersenen. De symptomen verschijnen meestal tussen de leeftijden van 30 en 40 en omvatten rug en zijkant pijn en hoofdpijn. Ongeveer de helft van ADPKD patiënten ontwikkelen uiteindelijk nierfalen en vereisen dialyse of een niertransplantatie. De eerste Halt Progressie van Polycystic Kidney Disease (HALT-PKD) patiënt ingeschreven vorige week op Emory University in Atlanta, een van de zeven recruitment sites.
"Decennia van klinisch en basaal onderzoek door de NIH en anderen hebben deze spannende kans voor translationeel onderzoek geleverd", zegt Catherine M. Meyers, MD, een nierspecialist die de leiding HALT-PKD aan het National Institute of Diabetes en Maag-, Darm-en Kidney Diseases (NIDDK ). "Natuurlijk, we waarderen onschatbare leiding van de PKD Stichting en ondersteuning."
PKD Foundation President en CEO Dan Larson juichte het begin van de proeven. "PKD gezinnen staan te popelen om te leren van de mogelijke voordelen," zegt Larson. "Hun hoop en de hoop van de PKD Foundation is dat dit een stap in de richting van het vinden van een remedie voor PKD en de verbetering van de zorg en behandeling voor mensen beïnvloedt."
Zorgvuldige controle op de bloeddruk en het gebruik van ACE-remmers of ARB's aanzienlijk vertraagt of voorkomt nier-en vaatziekten en falen van diabetes en andere oorzaken door het verminderen van eiwit in de urine en het voorkomen van schade aan de kleine bloedvaten in de nieren. Eerder onderzoek van deze behandelingen in PKD waren niet definitief, mogelijk omdat een klein aantal patiënten betrokken waren.