Il National Institutes of Health (NIH) e la Fondazione PKD hanno lanciato due studi di trattamento per la malattia autosomica dominante del rene policistico (ADPKD).
Il disturbo comune ereditaria è caratterizzata da cisti nei reni e altri organi, ipertensione, e aneurismi (rigonfiamenti di vasi sanguigni, che può scoppiare) nel cervello. I sintomi compaiono solitamente di età compresa tra 30 e 40 e comprendono dolori di schiena e mal di testa e laterali. Circa la metà dei pazienti con ADPKD eventualmente sviluppare insufficienza renale e richiedono dialisi o il trapianto del rene. La progressione Halt prima della malattia renale policistica (HALT-PKD) dei pazienti arruolati scorsa settimana presso la Emory University di Atlanta, uno dei sette siti di reclutamento.
"Decenni di studi clinici e di base da NIH e altri hanno consegnato questa interessante opportunità per la ricerca traslazionale", dice Catherine M. Meyers, MD, un nefrologo che dirige HALT-PKD presso l'Istituto Nazionale del Diabete e Malattie Digestive e del rene (NIDDK ). "Naturalmente, apprezziamo guida preziosa della Fondazione PKD e sostegno".
PKD Foundation Presidente e CEO Dan Larson applaudito l'inizio delle prove. "Le famiglie PKD sono desiderosi di conoscere gli eventuali vantaggi potenziali", dichiara Larson. "La loro speranza e la speranza della Fondazione PKD è che questo sarà un passo verso la ricerca di una cura per la PKD e migliorare la cura e il trattamento delle persone coinvolte".
Attento controllo della pressione sanguigna e l'utilizzo di ACE-inibitori o ARB significativamente ritardi o previene le malattie renali e insufficienza di diabete e altre cause di riduzione di proteine nelle urine e prevenire danni ai piccoli vasi sanguigni nei reni. Prove precedenti di questi trattamenti in PKD non erano definitivi, forse perché un piccolo numero di pazienti sono stati coinvolti.