Transplantation av patienter med blodstamceller som härstammar från deras egen benmärg kan inducera remission av livshotande, behandling-resistent lupus, enligt en studie som ägde rum vid Northwestern Memorial Hospital i Chicago.
Forskarna fann att 50 procent av de 50 patienterna i studien hade sjukdomsfri överlevnad på fem år med en total fem års överlevnad på 84 procent. Studien är publicerad i Journal of American Medical Association .
Lupus, en autoimmun sjukdom där immunceller angriper en individs egna organ, drabbar uppskattningsvis 1,5 miljoner människor, främst unga kvinnor. "För denna studie rekryterades vi patienter som hade antingen liv-eller orga-hotande lupus och hade uttömt alla tillgängliga behandlingsalternativ," säger huvudförfattaren Richard Burt, MD, chef, avdelningen för Immunterapi för autoimmuna sjukdomar, Northwestern Memorial Hospital i Chicago och docent i medicin vid Northwestern University Feinberg School of Medicine. "Vi fann att inom en erfaren centrum, får högdos kemoterapi och autolog stamcellstransplantation skall utföras på ett säkert sätt och leda till sjukdom remission och förbättring eller bärgning av kvarvarande organfunktion hos majoriteten av patienterna."
Studien, som lanserades 1997 när dr Burt utförde landets första stamcellstransplantation för att behandla lupus, rekryterades 50 patienter från 20 länder och sprang till och med januari 2005. Författarna drar slutsatsen att att resultaten ger motiveringen att lansera en randomiserad studie som skulle jämföra autolog stamcellstransplantation med fortsatt standardbehandling.
Den stamcellstransplantation process som används i studien liknar det som görs för att behandla vissa former av cancer. Patienternas egen benmärg stamceller skördas från deras blod. Dessa celler, som kan bli olika typer av blod och immunceller system i kroppen, var då separerade från andra blodkroppar. Nästa, i en process som vanligen kräver några veckors sjukhusvistelse fick patienterna immunsystem nästan förstöras genom höga doser av kemoterapi. Då renas stamceller skulle tillbaka till benmärgen att återbefolka den märg och kropp i ett försök att återskapa ett friskare immunsystem. "Tanken är att om du vrida tillbaka klockan och låta immunförsvaret läka sig själv, ska patienten ha en chans att hamna utan att sjukdomen", säger Dr Burt.
En europeisk multicenterstudie publicerad 2004 rapporterade en liknande framgång, men de behandlingsrelaterade dödligheten var mycket högre vid 13 procent, jämfört med en 2 procent ränta i denna studie. Författarna noterar att toxiciteten av behandlingen är ett resultat av patientens val, den konditionerande regimen och stödjande vård under och efter transplantationen. "Det är tveksamt våra lägre behandling dödlighet berodde på patientens val, som våra patienter var mycket sjuk", säger medförfattaren Yu Oyama, MD, en autoimmun sjukdom specialist vid Northwestern Memorial Hospital och biträdande professor, Avdelningen för immunterapi för autoimmuna sjukdomar vid Feinberg School of Medicine.