UCLA tutkijat havaitsivat, että kokeellisen syöpälääkkeen parantaa merkkejä progeria vuonna hiirimallissa. Progeria on harvinainen geneettinen sairaus aiheuttaa vanhetessa ja verisuonitautien lapsilla. Uusi UCLA havainnot auttavat määrittämään uuden strategian hoitoon lapsille progeria.
Yksi neljästä miljoonaa lasta syntyy kanssa progeria jotka voivat aiheuttaa lyhytkasvuisuus, kaljuuntuminen, ryppyjä, karkaistu valtimot, ja osteoporoosi. Useimmat lapset progeria kuolee sydänsairaus ennen 15-vuotiaana.
Uudessa tutkimuksessa, joka julkaistiin 16 helmikuu verkossa Science-lehdessä, kaksi UCLA tutkijat, Drs. Loren Fong ja Stephen Young, testattu farnesyltransferase estäjä (FTI) hiirillä progeria. FTIs kehiteltiin aluksi lääkeyhtiöiden syövän hoitoon. Valtaosa FTI saaneista progeria hiirillä osoittivat parannuksia paino, luun eheys, puristusvoima ja selviytymistä verrattuna hoitamattomien ohjaus hiirillä.
"Tämä on ensimmäinen tutkimus eläinmallissa osoittamaan, että FTI voisi olla hyötyä hoidettaessa progeria ja niihin liittyvistä ehdoista", sanoo tohtori Loren Fong, assistentti lääketieteen professori David Geffen School of Medicine UCLA. "Uskomme, että nämä tutkimukset saisi toivon progeria potilaille ja heidän perheilleen."
UCLA tutkijat antoivat FTI hiirille kanssa progeria ja tavalliset hiiret, ja kun molemmat hiiriryhmää hallita hiirillä, jotka eivät saaneet lääkettä.
Loppuun mennessä 20 viikkoa kestäneessä tutkimuksessa, kuusi 14 nontreated progeria hiirillä oli kuollut edellisenä vuonna vain yksi 13 FTI-hoidettujen hiirten. Vain kaksi kylkiluun murtumia tapahtui FTI saaneista progeria hiirillä verrattuna 14 kylkiluiden murtumia verrokkeihin. Kaikki käsittelemättömän hiirillä esillä poikkeuksellisen vähentynyt ote verrattuna vain noin 30 prosenttia FTI-hoidettujen hiirten.
Dr. Fong totesi, että vaikka FTI parani selvästi taudin hiirillä, lääke ei valitettavasti täysin parantaa kaikki sairauden merkkejä. Tohtori Fong arveltu, että epäonnistuminen huumeiden täysin estämään taudin voi johtua riittämättömästä lääkkeen annostus, joka voitaisiin optimoida tulevissa tutkimuksissa.