UCLA chercheurs ont constaté que un médicament anticancéreux expérimental améliore les signes de la progeria dans un modèle murin. Progeria est une maladie génétique rare entraînant un vieillissement accéléré et les maladies cardiovasculaires chez les enfants. Les nouveaux résultats UCLA aider à définir une nouvelle stratégie pour traiter les enfants avec la progeria.
Une personne sur quatre millions d'enfants sont nés avec la progeria qui peuvent entraîner le nanisme, la calvitie, les rides, le durcissement des artères, et l'ostéoporose. La plupart des enfants atteints de progeria mourir de maladie cardiaque avant l'âge de 15 ans.
Dans une nouvelle étude, publiée en ligne le 16 février dans la revue Science, deux chercheurs de l'UCLA, les Drs. Loren Fong et Stephen Young, testé un inhibiteur farnésyltransférase (FTI) chez la souris avec la progeria. FTI ont été initialement développées par les compagnies pharmaceutiques pour traiter le cancer. La majorité des souris traitées à la progeria FTI ont montré des améliorations dans le poids corporel, de l'intégrité osseuse, la force de préhension, et la survie par rapport aux souris témoins non traitées.
«Cette étude est la première dans un modèle animal pour montrer qu'une FTI pourrait être utile dans le traitement de la progeria et les conditions liées", a déclaré le Dr Loren Fong, professeur adjoint de médecine à l'École de médecine David Geffen à UCLA. «Nous croyons que ces études devraient donner de l'espoir aux patients progeria et leurs familles."
Les enquêteurs ont donné une UCLA FTI à des souris avec des souris normales et de la progeria, et comparé deux groupes de souris à des souris témoins qui n'ont pas reçu le médicament.
À la fin de l'étude de 20 semaines, six des 14 souris non traitées étaient morts progeria, comparativement à seulement un des 13 IMOA-souris traitées. Seulement deux fractures des côtes survenus chez les souris traitées à la progeria FTI, contre 14 fractures des côtes dans les animaux non traités. Toutes les souris non traitées présentaient une adhérence anormalement diminuée par rapport à seulement environ 30 pour cent des souris traitées à l'IMOA.
Dr Fong noté que bien que la FTI nettement amélioré la maladie chez les souris, le médicament n'a pas, malheureusement, guérir complètement tous les signes de la maladie. Dr Fong spéculé que l'échec de la drogue pour empêcher complètement la maladie pourrait être due à posologie insuffisante, ce qui pourrait être optimisée dans de futures études.