UCLA forskere fant at en eksperimentell kreft stoffet forbedrer tegn på progeria i en mus-modell. Progeria er en sjelden genetisk sykdom som forårsaker akselerert aldring og hjerte-og karsykdommer i barn. Det nye UCLA-funnet bidrar til å definere en ny strategi for behandling av barn med progeria.
I fire millioner barn er født med progeria som kan resultere i Kortvoksthet, skallethet, rynker, herdet arteries og osteoporose. De fleste barn med progeria dø fra hjertesykdommer før alder av 15 år.
I en ny studie publisert Feb. 16 online i tidsskriftet Science, testet to UCLA forskere, Drs. Loren Fong og Stephen Young, inhibitor (FTI) en farnesyltransferase i mus med progeria. FTIs ble opprinnelig utviklet av farmasøytiske selskapene å behandle kreft. Fleste av FTI-behandlet progeria mus viste forbedringer i kroppsvekt, bein integritet, grep styrke og overlevelse sammenlignet med ubehandlet kontroll mus.
"Dette er den første studien i en dyr-modellen for å vise at en FTI kan være nyttig i behandlingen av progeria og tilhørende betingelser," sa Dr. Loren Fong, assisterende professor i medisin ved David Geffen School of Medicine ved UCLA. "Vi tror at disse studiene bør gi noe håp til progeria pasienter og deres familier."
UCLA etterforskere ga et FTI til mus med progeria og vanlig mus, og sammenlignet begge gruppene av mus til kontrollen mus som ikke mottok stoffet.
Ved slutten av 20-uke-studien, hadde seks av 14 nontreated progeria mus dødd sammenlignet med bare ett av 13 FTI-behandlet mus. Bare to vrbord frakturer oppstod i FTI-behandlet progeria mus sammenlignet med 14 vrbord frakturer i ubehandlet dyrene. Alle ubehandlet mus utstilt en unormalt redusert grep sammenlignet med bare ca 30 prosent av FTI-behandlet-mus.
Dr. Fong bemerket at selv om FTI forbedret klart sykdom i mus, stoffet ikke, dessverre, helt kurere alle underskriver av sykdommen. Dr Fong spekulert at unnlatelse av stoffet til å forhindre helt at sykdommen kan skyldes utilstrekkelig stoffet dosering, som kunne optimaliseres i fremtidige studier.