Los investigadores del UCLA encontraron que un medicamento para el cáncer experimental mejora los señales del progeria en un modelo del ratón. Progeria es una enfermedad genética rara que causa el envejecimiento acelerado y enfermedad cardiovascular en niños. Las nuevas conclusión del UCLA ayudan a definir una nueva estrategia para tratar a niños con progeria.
Uno en cuatro millones de niños nace con el progeria que puede dar lugar a enanismo, a calvicie, a arrugas, a arterias endurecidas, y a osteoporosis. La Mayoría de los niños con progeria mueren de enfermedad cardíaca antes de la edad 15.
En un nuevo estudio, publicado el 16 de febrero en línea en la Ciencia del gorrón, dos investigadores del UCLA, DRS. Loren Fong y Jóvenes de Stephen, probados un inhibidor del farnesyltransferase (FTI) en ratones con progeria. FTIs fue desarrollado inicialmente por las compañías farmacéuticas para tratar el cáncer. La mayoría de ratones FTI-tratados del progeria mostró mejorías en peso corporal, integridad del hueso, fuerza de mordaza, y la supervivencia comparada con los ratones no tratados del mando.
“Éste es el primer estudio en un modelo animal para mostrar que un FTI podría ser útil en tratar progeria y condiciones relacionadas,” dijo al Dr. Loren Fong, profesor adjunto del remedio en la Facultad de Medicina de David Geffen en el UCLA. “Creemos que estos estudios deben dar una cierta esperanza a los pacientes del progeria y a sus familias.”
Los investigadores del UCLA dieron un FTI a los ratones con progeria y a los ratones normales, y compararon ambos grupos de ratones a los ratones del mando que no recibieron la droga.
Para el final del estudio de 20 semanas, seis de 14 ratones no tratados del progeria habían muerto comparado a solamente uno de 13 ratones FTI-tratados. Solamente dos fracturas de la costilla ocurrieron en los ratones FTI-tratados del progeria comparados con 14 fracturas de la costilla en los animales no tratados. Todos los ratones no tratados exhibieron una mordaza anormalmente disminuida comparada con el solamente cerca de 30 por ciento de los ratones FTI-tratados.
El Dr. Fong observó que aunque el FTI mejorara sin obstrucción la enfermedad en los ratones, no lo hizo la droga, lamentablemente, para curar totalmente todos los señales de la enfermedad. El Dr. Fong especuló que el incidente de la droga de prevenir totalmente la enfermedad podría ser debido a la dosificación inadecuada de la droga, que se podría optimizar en los estudios futuros.