法尼基轉移酶抑製劑可改善早老症

加州大學洛杉磯分校的研究人員發現，在小鼠模型實驗性抗癌藥物提高早衰跡象。早衰症是一種罕見的遺傳性疾病，造成加速老化和心血管疾病的兒童。加州大學洛杉磯分校的新研究結果有助於確定為治療兒童早老症的新戰略。

一個 400萬兒童出生與早老症，可導致侏儒症，脫髮，皺紋，動脈硬化和骨質疏鬆症。早老症的兒童死於心臟疾病在15歲前。

在一項新研究，發表在“科學”雜誌，兩名加州大學洛杉磯分校的研究人員，博士2月16網上。羅蘭芳和斯蒂芬揚，測試一個法尼基轉移酶抑製劑（FTI），早老症小鼠。 FTIs最初由製藥公司開發的用於治療癌症。大多數 FTI治療早衰症小鼠顯示，與未處理的對照組小鼠相比，體重，骨骼的完整性，握力，和生存的改善。

，在加州大學洛杉磯分校大衛格芬醫學院的醫學助理教​​授洛倫博士說：“芳：”這是首次在動物模型研究表明，一個 FTI可用於治療早老症及相關條件，。 “我們相信，這些研​​究應該早老症患者和他們的的家人給予一定的希望。”

加州大學洛杉磯分校的研究人員介紹了FTI的與早老症小鼠和正常小鼠，並比較兩組小鼠，對照組小鼠，沒有收到藥物。

到了20週的研究結束，6死了14個非治療早老症小鼠相比，只有一個 13 FTI治療的小鼠。只有兩個肋骨骨折發生在FTI的治療早老症小鼠相比，在未經處理的動物有14根肋骨骨折。所有未經處理的小鼠相比，只有約 30％的FTI治療的小鼠表現出異常減少抓地力。

芳博士指出，雖然 FTI的明顯改善小鼠的疾病，藥物沒有，遺憾的是，徹底治愈疾病的種種跡象。芳博士推測，未能完全防止疾病的藥物可能是由於藥物劑量不足，這可能是在未來的研究進行了優化。

大衛格芬醫學院的醫學教授，醫學博士，年輕的，“斯蒂芬說：”這種早期的工作是非常令人鼓舞的，我們需要在動物模型的研究向前移動，和人類的研究與規劃未來，我們需要移動。

哈欽森 Gilford早衰綜合症（HGPS或早衰）源於一個突變，導致細胞核內的腳手架上的異常蛋白的積累。異常蛋白導致畸形的細胞核，並最終導致早衰症疾病的結果。

在早先的研究中，加州大學洛杉磯分校的團隊首次證明 FTIs可以防止早衰細胞的細胞核畸形。藥物是有效地改善核的形狀，因為它無法到達細胞核內的腳手架的異常蛋白。 “我們很好奇，以找出是否在細胞核的形狀的有利變化，將轉化為改善早衰的跡象，在動物模型。”說芳。

早衰症研究基金會的醫學主任，張國榮戈登博士，感到非常鼓舞的證據，在動物模型中的第一塊。 “這項研究為我們提供了我們對兒童早老症的臨床試驗的運動至關重要的信息。這種類型的證據將幫助我們確保兒童可以安全地採取這種藥物。”

http://www.ucla.edu