Un taglio può essere pericoloso per la gente con emofilia, di cui gli organismi non producono abbastanza di una proteina che impedisce lo spurgo prolungato.
Ora l'Università di ricercatori di Florida può essere un punto più vicino a trovare un modo sicuro stimolare la produzione di questa proteina mancante in pazienti con il modulo più comune del disordine ereditario di spurgo. Facendo Uso di un filo dormiente di DNA che è esistito tranquillamente in pesce per milioni di anni, i ricercatori hanno sostituito il gene difettoso responsabile della malattia in mouse neonatali, secondo i risultati hanno pubblicato online questo mese nella Terapia Molecolare del giornale.
“Il grado a cui questi pazienti hanno problemi da emofilia proviene da quanto di questa proteina, fattore VIII, manca,„ ha detto Bradley Fletcher, M.D., Ph.D., un assistente universitario di UF di farmacologia ed uno degli autori principali dello studio. “Se hanno livelli molto bassi, hanno problemi per tutta la vita di spurgo, ma che cosa è ancor più problematico per loro è essi sanguina nelle loro giunture, ginocchia, cinorrodi e caviglie, che limita la loro mobilità.„
Sebbene i mouse dell'emofiliaco non sviluppino alcuni di questi sintomi più estremi della malattia, la terapia genica ha impedito lo spurgo generoso negli animali, i risultati mostra.
Più Di 18.000 Americani, quasi tutti gli uomini, hanno emofilia A, il modulo più comune della malattia, secondo il Centri Per Il Controllo E La Prevenzione Delle Malattie. Corrente, il solo trattamento sicuro per il disordine è un modulo depurativo della proteina, ma può costare a pazienti migliaia di dollari ed i sui effetti non durano lungamente. Gli Scienziati stanno provando a trovare un modo sicuro realizzare la terapia genica nei pazienti di emofilia per anni, ma i problemi con i virus usati tipicamente per trasportare i geni necessari alle loro destinazioni dell'obiettivo hanno ostacolato il loro successo, Fletcher ha detto.
I Ricercatori nascondono solitamente i geni correttivi dentro i virus, che poi infettano le celle. Senza il virus da fungere da tasto, il gene non potrebbe entrare nella cella. Ma la terapia genica virale è stata associata con le complicazioni mediche ed alcuni pazienti umani sono morto di conseguenza.
Invece, i ricercatori di UF hanno utilizzato un approccio nonviral novello, impiegante un filo di DNA presente in attuale pesce chiamato un transposon per trasportare il gene direttamente nel DNA dei mouse. La terapia di Nonviral è probabilmente più sicura, Fletcher ha detto.
Transposons ha la capacità naturale di rimbalzare alle posizioni differenti in DNA, permettendoli ai geni dell'autista nella cella. I ricercatori di UF del transposon usati è uno di alcuni quel lavoro in mammiferi, ma finché l'Università di scienziati di Minnesota non lo scoprisse nel 1997, era rimanere nascosto nel DNA del pesce come la trota per 15 milione anni. Gli Anni di mutazioni nel codice genetico avevano sepolto il transposon, facente tacere la sua capacità di pubblicare gli ordini di marcia molecolari.