切口はボディが延長された出血を防ぐ蛋白質の十分を作り出さない血友病の人々のために生命にかかわります。
ここでフロリダの研究者の大学は遺伝性の出血の無秩序の共通形式を持つ患者のこの抜けた蛋白質の生産に拍車をかける安全な方法を見つけることに近い方の 1 つのステップであるかもしれません。 何百万の年のための魚に静かにあった DNA の休止状態の繊維を使用して、研究者は調査結果に従って新生児マウスの病気に、責任がある不良な遺伝子を出版しましたジャーナル分子療法のオンライン今月を取り替えました。
「、要因 VIII、抜けているかこの蛋白質のどの位からこれらの患者に血友病からの問題がある程度生じます」、は調査の主執筆者の薬理学のブラッドリー Fletcher、 M.D.、 Ph.D。、 UF の助教授および者を言いました。 「それの非常に低水準があれば、彼らに出血の終生問題がありますが、それらのためにさらにもっと問題となる何が出血しますです接合箇所、膝、ヒップおよび足首に、限定する移動性を」。
血友病患者マウスが病気のこれらのより極度な徴候のいくつかを開発しないが、遺伝子療法は動物のおおまかな出血を、調査結果示します防ぎました。
18,000 人以上のアメリカ人、ほぼすべての人は疾病予防対策センターに従って、血友病 A の病気の共通形式を、経験します。 現在、無秩序のための唯一の安全な処置は蛋白質の浄化された形式ですが、患者にたくさんのドルを要することができ、効果は長く持続しません。 科学者はずっと幾年もの間血友病の患者で遺伝子療法を行う安全な方法を見つけることを試みていますがターゲット宛先に必要な遺伝子を運ぶのに普通使用されるウイルスとの問題は成功を妨害しましたと、 Fletcher は言いました。
研究者は通常セルを感染させるウイルスの中の矯正的な遺伝子を隠します。 キーとして機能するウイルスなしで遺伝子はセルを入力してないです。 しかしウイルスの遺伝子療法は医学の複雑化と関連付けられ、少数の人間の患者はその結果停止しました。
その代り、 UF の研究者は transposon と呼出された現代日の魚で現在のマウスの DNA に遺伝子を直接運ぶために DNA の繊維を用いる新しい nonviral アプローチを使用しました。 Nonviral 療法はより安全であると考えられますと Fletcher は言いました。
Transposons に DNA の異なった位置に跳ねる生まれつきの能力がありまセルに遺伝子を chauffeur ようにそれらがします。 使用される transposon UF の研究者は少数の 1 才ほ乳類のその作業ですが、ミネソタの科学者の大学は 1997 年にそれを検出したまで、 15,000,000 年間マスのような魚の DNA に隠されて残りました。 遺伝コードの突然変異の年は分子前進命令を出す機能を沈黙させる transposon を埋めました。