Cięcie może być zagrażający życiu dla ludzi z hemofilią czyj bodies no produkują dosyć proteina która zapobiega długotrwałego krwawienie.,
Teraz być jeden krokiem bliżej do znajdować bezpiecznego sposób pobudzać produkcję ten brakująca proteina w pacjentach z najwięcej pospolitej formy dziedziczny krwawienie nieład może uniwersytet Floryda badacze. Używać uśpionego pasemko DNA który cicho istniał w ryba dla millions rok badacze zamieniali wadliwego gen odpowiedzialnego dla choroby w neonatal myszach, według znalezień publikowali online ten miesiąc w czasopismo Cząsteczkowej terapii.
Stopień wywodzi się od, "który problemy od hemofilii te pacjenci czego ten proteina, czynnik VIII, brakuje" powiedział Bradley Fletcher, M.D, Ph.D, UF asystent profesora farmakologia wiodący autory nauka i jeden. "Jeżeli bardzo niskich poziomy ja, życiowych problemy krwawienie, ale co jest even more problemayczny dla one jest nimi krwawi w złącza, kolana, biodra i kostki ich, który ogranicza ich ruchliwość."
Chociaż hemofilik myszy no rozwijają niektóre te krańcowi objawy choroba, gen terapia zapobiegał obficie krwawienie w zwierzętach znalezienia pokazuje.
Więcej niż 18.000 amerykan wszystkie mężczyzna, prawie, hemofilię A najwięcej pospolitej formy choroba, według centrum kontroli i prewencji chorób. Obecnie jedyny bezpieczny traktowanie dla nieładu jest purified formą proteina, ale ono może kosztować pacjentom tysiące dolary i swój skutki no trwają długo. Naukowowie próbują znajdować bezpiecznego sposób wykonywać gen terapię w hemofilia pacjentach dla rok, ale problemy z wirusami typowo używać odtransportowywać potrzebnych geny ich celów miejsca przeznaczenia utrudniali ich sukces, Fletcher powiedział.
Badacze zazwyczaj chują korekcyjnych geny wśrodku wirusów które wtedy infekują komórki., Bez wirusa postępować jako klucz gen był niezdolny wchodzić do komórkę. Ale wirusowa gen terapia kojarzył z medycznymi komplikacjami, i few ludzcy pacjenci umierali jako rezultat.
Zamiast, UF badacze używali nowatorskiego nonviral podejście, zatrudnia pasemko teraźniejszego DNA odtransportowywać gen bezpośrednio w DNA myszy w dzień ryba dzwoniącej transposon. Nonviral terapia myśleć być bezpieczna, Fletcher powiedział.
Transposons naturalną zdolność odbijać się różne pozycje w DNA, pozwolić ono szoferów geny w komórkę. Transposon UF badacze używać są jeden few które pracują w ssakach, ale until uniwersytet Minnestoa naukowowie odkrywał je w 1997, one zostawał chowanymi w DNA ryba jak pstrąg dla 15 milion rok. Rok mutacje w genetycznym kodzie zakopywali transposon, ścisza swój zdolność wydawać cząsteczkowych marszowych rozkazy.