Отрезок может быть жизнеопасен для людей с кровоточивостью, тела которой не производят достаточно из протеина который предотвращает увеличиваемое кровотечение.
Теперь Университет исследователей Флориды может быть один шаг ближе к находить безопасный путь пришпорить продукцию этого пропавшего протеина в пациентах с большинств общим видом потомственного разлада кровотечения. Используя дремлющую стренгу ДНА которое тихо существовало в рыбах для миллионов лет, исследователя заменили небезупречный ген ответственный для заболевания в неонатальных мышах, согласно заключениям опубликовали он-лайн этот месяц в Терапии журнала Молекулярной.
«Степень к которой эти пациенты имеют проблемы от кровоточивости запруживает от насколько из этого протеина, фактор VIII, пропавше,» сказал Брэдли Fletcher, M.D., Ph.D., ассистента профессора UF лекарствоведения и одно ведущих автор изучения. «Если они имеют очень низшие уровни его, то они имеют пожизненные проблемы кровотечения, но что даже более проблемно для их они кровоточит в их соединения, колени, вальмы и лодыжки, который ограничивает их удобоподвижность.»
Хотя мыши hemophiliac не начинают некоторые из этих более весьма симптомов заболевания, терапия гена предотвратила профузное кровотечение в животных, заключения показывает.
Больше чем 18.000 Американцов, почти все люди, имеют кровоточивость A, большинств общий вид заболевания, согласно Центру Контроля и Предотвращения Заболеванему. В Настоящее Время, единственная безопасная обработка для разлада очищенная форма протеина, но она может стоить пациентам тысячи долларов и свои влияния не продолжают длиной. Научные Работники пробуют найти безопасный путь выполнить терапию гена в пациентах кровоточивости на леты, но проблемы при вирусы типично используемые для того чтобы транспортировать необходимые гены к их назначениям цели stymied их успех, Fletcher сказал.
Исследователя обычно прячут корректирующие гены внутри вирусов, которые после этого заражают клетки. Без вируса, котор нужно подействовать как ключ, ген был бы неспособен вписать клетку. Но вирусная терапия гена была связана с медицинскими усложнениями, и немного людских пациентов умирали в результате.
Вместо, исследователя UF использовали романный nonviral подход, используя стренгу ДНА присутствующую в вызванных рыбах самомоднейш-дня transposon для того чтобы транспортировать ген сразу в ДНА мышей. Подуманы, что будет терапия Nonviral безопасне, Fletcher сказал.
Transposons имеет естественную способность отскочить к различным положениям в ДНА, позволяющ им возить гены в клетку. Используемые исследователя UF transposon одно из несколько та работа в млекопитающих, но до тех пор пока Университет научных работников Миннесоты не откроет его в 1997, он остал спрятанным в ДНА рыб как форель на 15 миллионов леты. Леты перегласовок в генетическом Коде похоронили transposon, заставляя замолчать своя способность выдать молекулярные маршируя заказы.