古老脱氧核糖核酸帮助发掘潜在的血友病疗法

剪切可以是威胁生命的为有血友病的人，机体不生产足够蛋白质防止长时期的出血。

现在佛罗里达研究员大学可能是离查找一个安全的方式较近的一个步骤激励此缺少蛋白质的生产在病人的有遗传性出血紊乱的最公用的表单。 使用静静地存在了于百万的鱼几年脱氧核糖核酸的一条休眠子线，研究员替换了有故障的基因负责对在出生鼠标的疾病，根据发现发布了在日记帐分子疗法的在线本月。

“这些患者有从血友病的问题的程度源于多少此蛋白质，系数 VIII，失踪”，布雷得里弗莱彻、 M.D.、 Ph.D。，这个研究的主要作者的药理 UF 助理教授和一说。 “如果他们有非常低水平的它，他们有出血的终身问题，但是什么为他们是更加有问题的是他们流血到他们的联接、膝盖、臀部和脚腕，限制他们的流动性”。

虽然血友病患者鼠标不开发其中一些这个疾病的更加极其的症状，基因治疗防止了在动物的大方出血，发现显示。

超过 18,000 个美国人，接近所有人，有血友病 A，这个疾病的最公用的表单，根据疾病控制预防中心。 目前，紊乱的唯一的安全的处理是蛋白质的一份被净化的表单，但是它可能花费患者千位美元，并且其作用长期不持续。 科学家多年来设法查找一个安全的方式进行基因治疗在血友病患者，但是典型地用于的病毒的问题运输需要的基因到他们的目标目的地阻挠了他们的成功，弗莱彻说。

研究员通常隐藏在病毒里面的更正的基因，然后传染细胞。 没有作为的病毒关键字，这个基因无法输入这个细胞。 但是病毒基因治疗与医疗复杂化相关，结果，并且一些名人力患者中断了。

反而， UF 研究员在称 transposon 的现代鱼使用了一个新颖的 nonviral 途径，雇用当前脱氧核糖核酸的子线运输这个基因直接地到鼠标的脱氧核糖核酸。 Nonviral 疗法认为是更加安全的，弗莱彻说。

Transposons 有这种天生能力重新启动到在脱氧核糖核酸的不同的位置，给他们开汽车运送基因到这个细胞。 transposon UF 研究员使用是其中一位一些在哺乳动物的该工作，但是，直到明尼苏达大学科学家在 1997年发现了它，它依然是在鱼脱氧核糖核酸象鳟鱼的隐藏 15 百万年。 几年在这个基因代码的变化埋没了 transposon，沉默其能力发行分子次序。

弗莱彻和研究员药理和治疗学的部门的李刘、 M.D.、 Ph.D。，附属博士后的关联和 Cathryn Mah，小儿科蜂窝电话和分子疗法 UF 助理教授，使用 transposon 注射这个基因到内皮细胞的细胞，排行血管和其他身体部位。 这是唯一的，弗莱彻说，因为肝脏一般被认为生产的必要的蛋白质机体的大力士保持血友病狗急跳墙。 这个研究向显示这些内皮细胞的细胞可能也生产足够的蛋白质更正这个问题，他说。

“我认为内皮细胞的细胞可能地是做一个非常重要的细胞系数 VIII”，在华盛顿大学说凯瑟琳 P. Ponder、 M.D.、关联医学教授和血友病研究员在圣路易斯。 “他们是表示它的一个非常有吸引力的细胞类型”。

它也是，第一次研究员尝试了在很新的动物的这样一个途径。 在成人鼠标，免疫系统通常查看凝结的蛋白质作为侵略者并且在传统基因治疗以后拒绝它。 但是 UF 研究员通过进行在鼠标的基因治疗绕过此免疫反应在 24 时数他们的诞生内，当他们的免疫系统是天真的，并且接受蛋白质。

此种途径不可能用于人力婴孩，因为医生没办法衡量严重血友病如何在新生儿。 有温和的疾病的病人将有少量问题，并且基因治疗的福利可能不胜过风险对这个婴孩，弗莱彻说。

Ponder 说她认为这个技术可能也证明共享某些问题和基于病毒的基因治疗，导致癌症可能地的激活的细胞一样。

现在，当进行基因治疗对成人动物时， UF 研究员学习不同的方式使用 transposon 并且设法查找方式解决免疫攻击。

“我不认为这个研究完成”， Mah 说。 “但是这确实是进步为血友病基因治疗”。

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