Ett snitt kan liv-hota för folk med blödarsjuka, vars förkroppsligar inte gör jordbruksprodukter nog av ett protein, som förhindrar långvarig blödning.
Nu kan Universitetar av Florida forskare vara en kliver närmare att finna en kassaskåp långt för att sporra produktion av detta saknade protein i tålmodig med den mest allmänningen bildar av den ärftliga blöda oordningen. Genom Att Använda ett dormant stranda av DNA, som har tyst finnas i fisken för miljoner av år, forskarna bytte ut den defekta genansvariga för sjukdomen i neonatala möss, enligt rön publicerade direktanslutet denna månad i den Molekylära Terapin för föra journal över.
”Stems graden, som dessa tålmodig har till problem från blödarsjuka, från hur mycket av detta protein, dela upp i faktorer VIII, är saknad,”, sade Bradley Fletcher, M.D., Ph.D., en UF-assistentprofessor av pharmacology och en av de bly- författarna av studien. ”Om de har mycket låg nivå av den, har de livslånga problem av blödning, men vad är även mer problematisk för dem, är dem blöder in i deras fogar ihop, knä, höfter och anklar, som begränsar deras rörlighet.”,
Även Om blödaremöss inte framkallar några av dessa mer ytterlighettecken av sjukdomen, förhindrade genterapi översvallande blödning i djuren, rönet visar.
Mer än 18.000 Amerikaner, nästan alla manar, har blödarsjuka A, bildar den mest allmänningen av sjukdomen, enligt Centrerar för Sjukdom Kontrollerar och Förhindrandet. För närvarande är den enda kassaskåpbehandlingen för oordningen renad bildar av proteinet, men den kan kosta tålmodig tusentals dollar, och dess verkställer varar inte long. Forskare har varit prövas att finna en kassaskåp långt för att utföra genterapi i blödarsjukatålmodig för år, men problem med virusen typisk som van vid transport behövda gener till deras uppsätta som mål destinationer, har hindrat deras framgång, sade Fletcher.
Forskare döljer vanligt inre virus för korrigerande gener, som smittar därefter celler. Utan viruset som agerar som ett nyckel-, skulle genen, är oförmögen att skriva in cellen. Men virus- genterapi har varit tillhörande med medicinska komplikationer, och några människatålmodig har dött som ett resultat.
I stället använde UF-forskare ett nytt nonviral att närma sig och att använda en stranda av DNA-gåva i modern-dagen fisken som kallas en transposon för att transportera genen direkt in i DNAEN av mössna. Nonviral terapi tänks för att vara säkrare, sade Fletcher.
Transposons har den naturliga kapaciteten att studsa till olikt placerar i DNA och att låta dem fungera som chaufför gener in i cellen. De använda transposonUF-forskarna är en av några det arbete i däggdjur, men, tills Universitetar av Minnesota forskare upptäckte det i 1997, hade det återstått gömt i DNAEN av fisknågot liknandeforellen för 15 miljon år. År av mutationar i genetisk kod hade begravt transposonen som tystar dess kapacitet att utfärda molekylär marsch, beställer.