古老脫氧核糖核酸幫助發掘潛在的血友病療法

剪切可以是威脅生命的為有血友病的人，機體不生產足够蛋白質防止長時期的出血。

現在佛羅里達研究員大學可能是離查找一個安全的方式較近的一個步驟激勵此缺少蛋白質的生產在病人的有遺傳性出血紊亂的最公用的表單。 使用靜靜地存在了於百萬的魚幾年脫氧核糖核酸的一條休眠子線，研究員替換了有故障的基因負責對在出生鼠標的疾病，根據發現發布了在日記帳分子療法的在線本月。

「這些患者有從血友病的問題的程度源於多少此蛋白質，系數 VIII，失蹤」，布雷得里弗萊徹、 M.D.、 Ph.D。，這個研究的主要作者的藥理 UF 助理教授和一說。 「如果他們有非常低水平的它，他們有出血的終身問題，但是什麼為他們是更加有問題的是他們流血到他們的聯接、膝蓋、臀部和腳腕，限制他們的流動性」。

雖然血友病患者鼠標不開發其中一些這個疾病的更加極其的症狀，基因治療防止了在動物的大方出血，發現顯示。

超過 18,000 個美國人，接近所有人，有血友病 A，這個疾病的最公用的表單，根據疾病控制預防中心。 目前，紊亂的唯一的安全的處理是蛋白質的一份被淨化的表單，但是它可能花費患者千位美元，并且其作用長期不持續。 科學家多年來設法查找一個安全的方式進行基因治療在血友病患者，但是典型地用於的病毒的問題運輸需要的基因到他們的目標目的地阻撓了他們的成功，弗萊徹說。

研究員通常隱藏在病毒裡面的更正的基因，然後傳染細胞。 沒有作為的病毒關鍵字，這個基因無法輸入這個細胞。 但是病毒基因治療與醫療複雜化相關，結果，并且一些名人力患者中斷了。

反而， UF 研究員在稱 transposon 的現代魚使用了一個新穎的 nonviral 途徑，雇用當前脫氧核糖核酸的子線運輸這個基因直接地到鼠標的脫氧核糖核酸。 Nonviral 療法認為是更加安全的，弗萊徹說。

Transposons 有這種天生能力重新啟動到在脫氧核糖核酸的不同的位置，給他們開汽車運送基因到這個細胞。 transposon UF 研究員使用是其中一位一些在哺乳動物的該工作，但是，直到明尼蘇達大學科學家在 1997年發現了它，它依然是在魚脫氧核糖核酸像鱒魚的隱藏 15 百萬年。 幾年在這個基因代碼的變化埋沒了 transposon，沉默其能力發行分子次序。

弗萊徹和研究員藥理和治療學的部門的李劉、 M.D.、 Ph.D。，附屬博士後的關聯和 Cathryn Mah，小兒科蜂窩電話和分子療法 UF 助理教授，使用 transposon 注射這個基因到內皮細胞的細胞，排行血管和其他身體部位。 這是唯一的，弗萊徹說，因為肝臟一般被認為生產的必要的蛋白質機體的大力士保持血友病狗急跳牆。 這個研究向顯示這些內皮細胞的細胞可能也生產足够的蛋白質更正這個問題，他說。

「我認為內皮細胞的細胞可能地是做一個非常重要的細胞系數 VIII」，在華盛頓大學說凱瑟琳 P. Ponder、 M.D.、關聯醫學教授和血友病研究員在聖路易斯。 「他們是表示它的一個非常有吸引力的細胞類型」。

它也是，第一次研究員嘗試了在很新的動物的這樣一個途徑。 在成人鼠標，免疫系統通常查看凝結的蛋白質作為侵略者并且在傳統基因治療以後拒绝它。 但是 UF 研究員通過進行在鼠標的基因治療繞過此免疫反應在 24 時數他們的誕生內，當他們的免疫系統是天真的，并且接受蛋白質。

此種途徑不可能用於人力嬰孩，因為醫生沒辦法衡量嚴重血友病如何在新生兒。 有溫和的疾病的病人將有少量問題，并且基因治療的福利可能不勝過風險对這個嬰孩，弗萊徹說。

Ponder 說她認為這個技術可能也證明共享某些問題和基於病毒的基因治療，導致癌症可能地的激活的細胞一樣。

現在，當進行基因治療對成人動物時， UF 研究員學習不同的方式使用 transposon 并且設法查找方式解決免疫攻擊。

「我不認為這個研究完成」， Mah 說。 「但是這確實是進步為血友病基因治療」。

http://www.ufl.edu