दुर्लभ रोगों के साथ लोगों के इलाज के लिए केवल सात प्रतिशत दवा आवेदनों की यूरोप में 2000 और 2004 के बीच तथ्य यह है कि वहाँ वर्तमान में 5000 से अधिक दवा की जरूरत शर्तों के बावजूद, अनुमोदित किया गया.
अभी तक इसी अवधि के दौरान, अन्य दवा औषधीय उत्पाद का मूल्यांकन (EMEA) के लिए यूरोपीय एजेंसी के लिए प्रस्तुत आवेदन के प्रतिशत 79 से अधिक, नवीनतम में प्रकाशित शोध के अनुसार अनुमोदित किया गया नैदानिक भेषजगुण के ब्रिटिश जर्नल.
"यह दुर्लभ रोगों और उनकी गुणवत्ता की गारंटी, प्रभावकारिता, सुरक्षा और, जहां आवश्यक हो, मौजूदा दवाओं के साथ तुलना करने के साथ रोगियों के लिए दवाओं के लिए तत्काल जरूरत के बीच एक संतुलन को खोजने मुश्किल है," सह लेखक प्रोफेसर सिल्वियो Garattini मारियो नेग्री के लिए संस्थान से कहते हैं मिलान, इटली में भेषज अनुसंधान.
"लोगों की एक छोटी संख्या में 'अनाथ' दवाओं के मूल्यांकन के लिए विश्वसनीय तरीकों की कमी शायद अनुप्रयोगों के गरीब गुणवत्ता बताते हैं.
"हालांकि, यह स्पष्ट है कि कम कड़े मापदंड रोगियों की छोटी संख्या के दृश्य में, विशेष रूप से अधिक आम बीमारियों के लिए दवाओं के लिए की तुलना में अनाथ दवाओं के लिए स्वीकार्य हैं."
अगस्त 2000, जब नए कानून अस्तित्व में आया, और दिसंबर 2004 के बीच, अनाथ मेडिकल उत्पाद पर EMEA समिति दुर्लभ रोगों कि 10,000 में कम से कम पांच लोगों को प्रभावित करने के लिए 255 संभव दवाओं की समीक्षा की.
केवल 18 अनाथ दवाओं महामारी विज्ञान डेटा, चिकित्सा दिखावट और संभावित लाभ के आधार पर अनुमोदित किया गया.
इसी अवधि के दौरान EMEA गैर अनाथ दवाओं के लिए 193 विपणन प्राधिकरण आवेदन प्राप्त हुए और इनमें से 153 अनुमोदित किया गया.
"हालांकि, दस 18 अनाथ दवाओं को मंजूरी दे दी जिसका अर्थ है कि dosier पूरा नहीं था और समिति में अतिरिक्त अध्ययन की आवश्यकता है क्रम में करने के लिए विपणन प्राधिकरण बनाए रखने असाधारण परिस्थितियों के तहत अधिकृत किया गया है" प्रोफेसर Garattini कहते हैं.
दुर्लभ रोगों दवाओं को मंजूरी दी द्वारा कवर लेकिमिया, फेब्री रोग के दो दुर्लभ रूपों, जो शरीर के लिए नीचे lipids और विल्सन के रोग को तोड़ने, जो तांबे में निर्माण महत्वपूर्ण अंगों को नुकसान कर सकते हैं करने की क्षमता को प्रभावित करता है शामिल हैं.