Только 7% наркотиков приложений для лечения людей с редкими заболеваниями были утверждены в Европе между 2000 и 2004 годах, несмотря на тот факт, что в настоящее время более чем 5000 условия, нуждающихся в медицинской помощи.
Тем не менее за тот же период были утверждены более чем 79% других приложений наркотиков, представленный Европейским агентством по оценке лекарственных продуктов (EMEA), согласно результатам исследований, опубликованных в последние Британский журнал клинической фармакологии.
«Это трудно найти баланс между настоятельную необходимость препараты для больных с редкими заболеваниями и гарантировать их качество, эффективность, безопасность и, при необходимости, делая сравнения с существующих препаратов» говорит профессор соавтор Сильвио Garattini из Института Марио Негри фармакологические исследования в Милане, Италия.
"Отсутствие надежных методов для оценки «орфанных препаратов» в небольшое количество людей вероятно объясняет плохое качество приложений.
«Однако, это ясно, что менее строгие критерии являются приемлемыми для орфанных препаратов, чем на наркотики для наиболее распространенных заболеваний, в том числе с учетом небольшого числа пациентов».
Августа 2000 года, когда вступило в силу новое законодательство, и в декабре 2004 года EMEA в Комитет по медицинской продукции сирот рассмотрел 255 возможных лекарств для редких заболеваний, которые затрагивают менее пяти человек в 10 000.
Только 18 орфанных препаратов были утверждены на основе эпидемиологических данных, медицинской обоснованности и потенциальные выгоды.
В тот же период EMEA получила 193 маркетинга разрешение приложений для не орфанных препаратов и 153 из них были утверждены.
«Однако, 10 из 18 орфанных препаратов одобрила были уполномоченных при исключительных обстоятельствах, а это означает, что dosier не завершена, и Комитет требуются дополнительные исследования в целях сохранения маркетинговый разрешение», говорит профессор Garattini.
Редких заболеваний, охватываемых утвержденные препараты включены две редких форм лейкемии, Фабри, болезни, которая влияет на способность организма сломать липиды и болезнь Вильсона, в которых медные наращивания может повредить жизненно важных органов.