亨廷顿和帕金森病患者的潜在的新疗法

一个潜在的新治疗神经退行性疾病，这似乎是许多这些疾病的特点，以减少有毒蛋白质总量，是在网上公布本星期在杂志上的国家科学院。

由于它是认为，在大多数神经退行性紊乱，如帕金森和亨廷顿氏病（PD和高清分别），异常蛋白质聚集与神经退行性疾病相关的主要元凶，这项研究可能有重要影响成千上万的神经变性患者的生命，所有在世界各地。

帕金森氏症和亨廷顿氏病是不治之症的破坏性的大脑疾病与肌肉控制有关的脑细胞死亡导致的。像其他许多神经退行性疾病，形成misshaped /正常蛋白质的错误折叠的版本（所有的蛋白质都与正常功能相关的特定形状/折叠），往往会聚集在一起，导致细胞死亡而导致这两种疾病，邻里。

但这些异常蛋白质的形成通常不是一个问题，因为存在两个有效的机制，以消除他们：蛋白酶，这是能够消化/裁剪成小块，可以很容易地处理，分子伴侣的毒蛋白的多蛋白复合物，蛋白质的能力协助其他蛋白质的“移动”到正确的形状/倍。在异常蛋白质可累积的，因为它在许多神经退行性疾病发生的情况下，它认为，这些保护系统故障。 HD患者已知有故障蛋白酶的问题，实际上支持这个假说。

此外，细胞与高积累misshaped蛋白质，包括那些来自PD和HD患者，也可以提出一个蜂窝结构，称为包涵体，这是众所周知的积累改变聚合蛋白的高数量的。这些夹杂物的作用不明确，而他们被认为是有毒和疾病过程的一部分，近年来，很长一段时间，这已经受到了挑战，一些研究人员现在认为，包涵体（也称为包裹）可能消除毒蛋白的聚集有一定作用。包涵体已知含有高量的蛋白酶的事实，进一步支持了这一假说。然而，在神经退行性疾病的治疗的研究似乎继续对毒品的能力为导向减少这些细胞结构

但露丝答：博德纳，蒂亚戈弗莱明Outeiro，葡萄牙的科学家，阿列克谢G.卡赞采夫和他的同事从为癌症研究中心，麻省理工学院，剑桥，麻省总医院神经退行性疾病研究所，马萨诸塞州总医院和哈佛医学院的中心美国有不同的想法。

事实上，虽然很多研究已完成化合物能够减少夹杂物的数量，在迄今为止的结果尚无定论的细胞神经退行性机制。这个观察，加上新兴认为，夹杂物可能实际上是在参与细胞的保护，博德纳，Outeiro，卡赞采夫和他的同事们决定增加夹杂物的数量，分析其对神经退行性机制影响的物质，而不是看。他们使用了PD和HD细胞组成的细胞模型，在实验室，这是诱导产生有毒的与疾病相关的蛋白质的数量不断增长。

正如预期的那样，博德纳，Outeiro，卡赞采夫和他的同事们发现，misshaped蛋白量增加的化合物，也诱导细胞包裹体的形成。但是，更有趣的是，的是，这些物质中夹杂物的数量增加，很少有人能还原（非常有效）某些有毒misshaped蛋白质聚集引起的有害影响。

事实上，在高清的细胞模型的一些测试物质能够恢复蛋白酶功能 - 这是至关重要的，以消除不正常的蛋白质在细胞内，是已知的缺陷在HD - 而在PD模型测试物质能够减少的与疾病相关的misshaped蛋白的毒性，结果，细胞死亡。此外，这些有益的影响直接相关，形成夹杂物的数量，进一步支持夹杂机构的想法，不一定是疾病的一部分，而是一个coing机制。

博德纳，Outeiro，卡赞采夫和他的同事也有其他两个非常有趣的发现。首先，成效显着的物质的测试 - 最有效的化合物能够恢复到39％的蛋白酶功能在高清模式，同时减少46％，与PD模型中的蛋白质总量相关的毒性 - 提出了希望这些物质有可能成为重要的新药物。其次，确定被测物质的具体原子，变更时，大幅缩减物质的有效性。这最后的观察，提出了一种可能性，在已经确定的地区的不同而变化，可能，相反，能够更增加了潜在的药物的有效性。

可用于神经退行性患者的治疗，目前唯一能够治疗的个别症状，但不发病。博德纳，Outeiro，卡赞采夫和同事们的研究可能意味着的是，有一天我们将能够拖延，甚至恢复，疾病的症状，让患者享受不再是正常的生活乐趣的可能性。虽然更多的研究是必要的，以证实这些结果，博德纳，Outeiro，卡赞采夫和同事们的新的工作无疑是令人振奋的消息为世界各地的神经退行性患者。

http://www.oces.mctes.pt/