Forscher an Massachusetts Institute of Technology (MIT) und an Harvard-Medizinischer Fakultät haben ein Mittel, das die pathogenen Effekte des Chorea Huntingtons behindert, eine Entdeckung gekennzeichnet, die zu Entwicklung einer neuen Behandlung für die Krankheit führen könnte.
Es gibt keine Heilung für Huntington, eine neurodegenerative Störung, die jetzt 30.000 Amerikaner betrübt, mit einen anderen 150.000 gefährdet. Die tödliche Krankheit, die genetisch geerbt wird, normalerweise schlägt in- Lebensmitte und verursacht unbeaufsichtigte Bewegungen, Verlust der kognitiven Funktion und emotionale Störung.
„Es gibt jetzt einige Drogen, die bei den Anzeichen helfen können, aber wir können den Kurs der Krankheit nicht stoppen, oder sein Anfang,“ sagte Ruth Bodner, führender Autor auf einem Papier, das in den Verfahren der National Academy Of Sciences (PNAS) erscheint. Bodner ist ein promovierter wissenschaftlicher Mitarbeiter in Mitte MITS für Krebsforschung.
Das Mittel, das durch Bodner und andere in den Labors von MIT Professor der Biologie David Housman, von Assistenzprofessor Aleksey Kazantsev Harvard-Medizinischer Fakultät und von Professor Bradley Hyman Harvard-Medizinischer Fakultät entwickelt wird, führte möglicherweise zu eine Droge, die helfen könnte, die tödliche Reihenfolge von zellulären Ereignissen zu stoppen, die Huntingtons losbindet.
„Abhängig von seinem Ziel, blockiert jedes mögliches ein Mittel vermutlich nur eine Teilmenge der pathogenen Effekte,“ sagte Bodner.
Chorea Huntington wird durch die misfolded Proteine verursacht, genannt huntingtin Proteine, die ansammeln und bilden schließlich große Büschel ähnliche „Einbeziehungen.“ Die Krankheit wird durch Degeneration im striatum, in einem Bereich, der mit Motor und Teach-in-Funktion verbunden sind, und in der Rinde gekennzeichnet. Die Proteine stören möglicherweise die Funktion von den Zellaufbauten, die als proteasomes bekannt sind, die eine „Abfalleimer“ Aufgabe für die Zelle wahrnehmen - zelluläre Proteine entledigend, die misfolded oder nicht mehr benötigt werden, sagte Bodner.
Ohne ein funktionellproteasome akkumulieren jene zellulären Proteine, vergiften Gehirnzellen und beeinträchtigen den Motor und die kognitive Funktion der Patienten.