I Ricercatori a Massachusetts Institute of Technology (MIT) ed alla Facoltà di Medicina di Harvard hanno identificato un composto che interferisce con gli effetti patogeni della malattia di Huntington, una scoperta che potrebbe piombo allo sviluppo di nuovo trattamento per la malattia.
Non c'è maturazione per Huntington, un disordine neurodegenerative che ora affligge 30.000 Americani, con gli altri 150.000 al rischio. La malattia interna, che geneticamente è ereditata, solitamente direzione la metà della vita in- e causa i movimenti incontrollati, la perdita di funzione conoscitiva e la perturbazione emozionale.
“Ci ora sono alcune droghe che possono aiutare con i sintomi, ma non possiamo fermare il corso della malattia o il suo inizio,„ ha detto Ruth Bodner, autore principale su un documento che compare negli Atti dell'Accademia Nazionale delle Scienze (PNAS). Bodner è un collega postdottorale nel Centro del MIT per Ricerca Sul Cancro.
Il composto sviluppato da Bodner e da altri nei laboratori del Professor del MIT di Biologia David Housman, dell'Assistente Universitario Aleksey Kazantsev della Facoltà di Medicina di Harvard e del Professor Bradley Hyman della Facoltà di Medicina di Harvard potrebbe piombo ad una droga che potrebbe contribuire a fermare la sequenza micidiale degli eventi cellulari che Huntington libera.
“Secondo il suo obiettivo, tutto il un composto probabilmente bloccherà soltanto un sottoinsieme degli effetti patogeni,„ Bodner ha detto.
La malattia di Huntington è causata dalle proteine misfolded, chiamate proteine di huntingtin, che cumulano e finalmente formano le grandi “inclusioni del tipo di mucchio.„ La malattia è caratterizzata da degenerazione nello striatum, in un'area connessa con il motore e che imparano le funzioni e nella corteccia. Le proteine possono interrompere la funzione delle strutture cellulari conosciute come i proteasomes, che eseguono una funzione “della pattumiera„ per la cella - eliminando le proteine cellulari che misfolded o più non si hanno bisogno di, ha detto Bodner.
Senza un proteasome funzionale, quelle proteine cellulari si accumulano, avvelenando le cellule cerebrali ed alterando il motore e la funzione conoscitiva dei pazienti.