Os Pesquisadores em Massachusetts Institute of Technology (MIT) e na Faculdade de Medicina de Harvard identificaram um composto que interferisse com os efeitos patogénicos da doença de Huntington, uma descoberta que poderia conduzir à revelação de um tratamento novo para a doença.
Não há nenhuma cura para Huntington, uma desordem neurodegenerative que aflija agora 30.000 Americanos, com uns outros 150.000 em risco. A doença fatal, que é herdada genetically, golpeia geralmente dentro - midlife e causa movimentos descontrolados, perda de função cognitiva e o distúrbio emocional.
“Há agora algumas drogas que podem ajudar com os sintomas, mas nós não podemos parar o curso da doença ou seu início,” disse Ruth Bodner, autor principal em um papel que aparece nas Continuações da Academia Nacional das Ciências (PNAS). Bodner é um companheiro pos-doctoral no Centro do MIT para a Investigação do Cancro.
O composto desenvolvido por Bodner e por outro nos laboratórios do Professor do MIT da Biologia David Housman, do Professor Adjunto Aleksey Kazantsev da Faculdade de Medicina de Harvard e do Professor Bradley Hyman da Faculdade de Medicina de Harvard pôde conduzir a uma droga que poderia ajudar a parar a seqüência mortal dos eventos celulares que Huntington desencadeia.
“Segundo seu alvo, todo o um composto obstruirá provavelmente somente um subconjunto dos efeitos patogénicos,” Bodner disse.
A doença de Huntington é causada pelas proteínas misfolded, chamadas as proteínas do huntingtin, que agregam e formam eventualmente grande grupo-como “inclusões.” A doença é caracterizada pela degeneração no striatum, em uma área associada com o motor e que aprendem funções, e no córtice. As proteínas podem interromper a função das estruturas celulares conhecidas como os proteasomes, que executam uma função do “balde do lixo” para a pilha - dispor das proteínas celulares que misfolded ou já não necessário, disse Bodner.
Sem um proteasome funcional, aquelas proteínas celulares acumulam, envenenando neurónios e danificando o motor e a função cognitiva dos pacientes.