研究员查找干涉亨廷顿疾病的致病性作用的化合物

研究员在麻省理工学院 (MIT) 和哈佛医学院识别干涉亨廷顿疾病的致病性作用的化合物，可能导致新的处理发展这个疾病的发现。

没有治疗亨廷顿的，现在折磨 30,000 个美国人的 neurodegenerative 紊乱，与另外 150,000 危险。 致命疾病，基因上被继承，通常进攻正值中年并且导致未管制的认知功能移动、损失和情绪粉乱。

“现在有可能帮助与症状的有些药物，但是我们不可能终止这个疾病的路线或其起始”，主要作者说露丝 Bodner，出现于国家科学院的行动的文件的 (PNAS)。 Bodner 是一个博士后在癌症研究 MIT 的中心。

Bodner 和其他开发的这种化合物在 MIT 教授生物大卫 Housman，哈佛医学院助理教授 Aleksey Kazantsev 和哈佛医学院布雷得里 Hyman 教授实验室也许导致可能帮助终止蜂窝电话活动致命的顺序亨廷顿的解开的药物。

“根据其目标，所有一种化合物很可能将阻拦致病性作用的仅一个子集”， Bodner 说。

亨廷顿疾病是由 misfolded 蛋白质造成的，称 huntingtin 蛋白质，综合和最终形成大象丛的 “包括”。 这个疾病描绘为在 striatum、区与马达相关和了解功能的和外皮的退化。 蛋白质可能打乱叫作 proteasomes 的蜂窝电话结构的功能，执行这个细胞的一个 “垃圾箱”功能 - 处理 misfolded 或不再必要的蜂窝电话蛋白质， Bodner 说。

没有一功能 proteasome，那些蜂窝电话蛋白质累计，毒害脑细胞和削弱患者的马达和认知功能。

直到现在，寻找亨廷顿的处理的多数研究员着重防止或撤消 huntingtin 蛋白质的汇总的化合物。 然而，最近证据建议最大的包括可能不一定是有害的，并且可能实际上是防护的，说 Bodner。 因此， MIT 和哈佛科学家决定寻找实际上促进大包括的形成的化合物。

找到蛋白质包括的最高的浓度，当他们叫 B2 对在实验室里培养的细胞的研究员应用了一种化合物。 这种化合物也有一个严格的防护作用 proteasome 中断，因而阻拦其中一种 huntingtin 蛋白质的毒副作用。

这种 B2 化合物在帕金森病一个蜂窝电话设计， misfolded 蛋白质造成的另一 neurodegenerative 紊乱也促进大包括并且显示了一个防护作用。

在帕金森病，突变体蛋白质毁坏在 substantia 老黑的多巴胺产出的细胞。 通常，多巴胺传达信号给语科库 striatum，准许干涉做平稳，受控制移动。 当那些多巴胺产出的细胞中断时，帕金森的患者陈列是典型的这个疾病的震颤。

研究员在查找在鼠标可能被测试化合物的一个更加有力的版本现在从事。

http://www.mit.edu