研究員查找干涉亨廷頓疾病的致病性作用的化合物

研究員在麻省理工學院 (MIT) 和哈佛醫學院識別干涉亨廷頓疾病的致病性作用的化合物，可能導致新的處理發展這個疾病的發現。

沒有治療亨廷頓的，現在折磨 30,000 個美國人的 neurodegenerative 紊亂，與另外 150,000 危險。 致命疾病，基因上被繼承，通常進攻正值中年并且導致未管制的認知功能移動、損失和情緒粉亂。

「現在有可能幫助與症狀的有些藥物，但是我們不可能終止這個疾病的路線或其起始」，主要作者說露絲 Bodner，出現於國家科學院的行動的文件的 (PNAS)。 Bodner 是一個博士後在癌症研究 MIT 的中心。

Bodner 和其他開發的這種化合物在 MIT 教授生物大衛 Housman，哈佛醫學院助理教授 Aleksey Kazantsev 和哈佛醫學院布雷得里 Hyman 教授實驗室也許導致可能幫助終止蜂窩電話活動致命的順序亨廷頓的解開的藥物。

「根據其目標，所有一種化合物很可能將阻攔致病性作用的仅一個子集」， Bodner 說。

亨廷頓疾病是由 misfolded 蛋白質造成的，稱 huntingtin 蛋白質，綜合和最終形成大像叢的 「包括」。 這個疾病描繪為在 striatum、區與馬達相關和瞭解功能的和外皮的退化。 蛋白質可能打亂叫作 proteasomes 的蜂窩電話結構的功能，執行這個細胞的一個 「垃圾箱」功能 - 處理 misfolded 或不再必要的蜂窩電話蛋白質， Bodner 說。

沒有一功能 proteasome，那些蜂窩電話蛋白質累計，毒害腦細胞和削弱患者的馬達和認知功能。

直到現在，尋找亨廷頓的處理的多數研究員著重防止或撤消 huntingtin 蛋白質的彙總的化合物。 然而，最近證據建議最大的包括可能不一定是有害的，并且可能實際上是防護的，說 Bodner。 因此， MIT 和哈佛科學家決定尋找實際上促進大包括的形成的化合物。

找到蛋白質包括的最高的濃度，當他們叫 B2 對在實驗室裡培養的細胞的研究員應用了一種化合物。 這種化合物也有一個嚴格的防護作用 proteasome 中斷，因而阻攔其中一種 huntingtin 蛋白質的毒副作用。

這種 B2 化合物在帕金森病一個蜂窩電話設計， misfolded 蛋白質造成的另一 neurodegenerative 紊亂也促進大包括并且顯示了一個防護作用。

在帕金森病，突變體蛋白質毀壞在 substantia 老黑的多巴胺產出的細胞。 通常，多巴胺傳達信號給語科庫 striatum，准許干涉做平穩，受控制移動。 當那些多巴胺產出的細胞中斷時，帕金森的患者陳列是典型的這個疾病的震顫。

研究員在查找在鼠標可能被測試化合物的一個更加有力的版本現在從事。

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