Slechts zeven percent van drugtoepassingen voor werd het behandelen van mensen met zeldzame ziekten goedgekeurd in Europa tussen 2000 en 2004, ondanks het feit dat er momenteel meer dan 5.000 voorwaarden die medicijn vergen zijn.
Maar Toch tijdens de zelfde periode die, werd meer dan 79 percent van de andere die drugaanvragen aan het Europees Bureau Voor De Geneesmiddelenbeoordeling worden ingediend (EMEA) goedgekeurd, volgens onderzoek in het recentste Britse Dagboek van Klinische Farmacologie wordt gepubliceerd.
„Het is moeilijk om een evenwicht te vinden tussen de dringende behoefte aan drugs voor patiënten met zeldzame ziekten en het waarborgen van hun kwaliteit, doeltreffendheid die, veiligheid en, waar noodzakelijk, vergelijkingen met bestaande drugs“ medeauteur Professor Silvio Garattini van Mario Negri Institute voor Farmacologisch Onderzoek naar Milaan, Italië maken zegt.
Het „gebrek aan betrouwbare methodes om „weesdrugs“ in een klein aantal mensen te evalueren verklaart waarschijnlijk de slechte kwaliteit van de toepassingen.
„Nochtans, is het duidelijk dat de minder stringente criteria voor weesdrugs dan voor drugs voor gemeenschappelijkere ziekten, in het bijzonder gezien het kleine aantal patiënten.“ aanvaardbaar zijn
Tussen Augustus 2000, toen de nieuwe wetgeving van kracht werd, en December 2004, EMEA herzag het Comité voor Wees Medische Producten 255 mogelijke drugs voor zeldzame ziekten die minder dan vijf mensen in 10.000 beïnvloeden.
Slechts 18 weesdrugs werden goedgekeurd op basis van epidemiologische gegevens, medische aannemelijkheid en potentieel voordeel.
Tijdens de zelfde periode ontving EMEA 193 marketing vergunningsinschrijvingen voor niet weesdrugs en 153 hiervan werden goedgekeurd.
„Nochtans, werden tien van de 18 wees goedgekeurde drugs gemachtigd in uitzonderlijke omstandigheden wat betekent dat meer dosier niet volledig was en het Comité vereiste de extra studies om de marketing vergunning“ te handhaven Professor Garattini zegt.
De Zeldzame die ziekten door de goedgekeurde drugs worden behandeld omvatten twee zeldzame vormen van leukemie, ziekte Fabry, die de bevoegdheid van het lichaam beïnvloedt om lipiden en de ziekte van Wilson op te splitsen, waarin de koperopeenhoping essentiële organen kan beschadigen.