Nur sieben Prozent Drogenanwendungen für die Behandlung von Leuten mit seltenen Krankheiten wurden in Europa zwischen 2000 und 2004 genehmigt, obwohl es aktuell mehr als 5.000 Bedingungen gibt, die Medikation benötigen.
Dennoch während des gleichen Zeitraums, waren mehr als 79 Prozent der anderen Drogenanwendungen, die bei der Europäischen Agentur für die Bewertung von Arzneimitteln (EMEA) eingegeben wurden, entsprechend der Forschung anerkannt, die im spätesten Britischen Zapfen der Klinischen Pharmakologie veröffentlicht wurde.
„Es ist schwierig, einen Ausgleich zwischen dem dringenden Bedürfnis an den Drogen für Patienten mit seltenen Krankheiten zu finden und ihrer Qualität garantierend, Wirksamkeit, sagt Sicherheits- und, bei Bedarf machenvergleiche mit vorhandenen Drogen“ Mitverfasser Professor Silvio Garattini vom Institut Marios Negri für Pharmakologische Forschung in Mailand, Italien.
„Der Mangel an zuverlässigen Methoden für die Bewertung „der Orphan-Arzneimittel in eine geringe Anzahl Leuten erklärt vermutlich die geringe Qualität der Anwendungen.
„Jedoch, ist es klar, dass weniger zwingende Kriterien für Orphan-Arzneimittel als für Drogen für geläufigere Krankheiten annehmbar sind, besonders angesichts der kleinen Anzahl von Patienten.“
Zwischen August 2000, als neue Gesetzgebung in Kraft trat und Dezember 2004, wiederholte Ausschuss EMEAS für WaisenArzneiMittel 255 mögliche Drogen für seltene Krankheiten, die weniger als fünf Leute in 10.000 beeinflussen.
Nur 18 Orphan-Arzneimittel waren auf der Grundlage von epidemiologische Daten, medizinische Glaubwürdigkeit und Potenzialnutzen anerkannt.
Während des gleichen Zeitraums empfing der EMEA 193 Marketing-Ermächtigungsanwendungen für nicht Orphan-Arzneimittel und 153 von diesen waren anerkannt.
„Jedoch, wurden zehn der 18 genehmigten Orphan-Arzneimittel unter außergewöhnlichen Umständen autorisiert, das bedeutet, dass das dosier war nicht komplett und der Ausschuss forderte zusätzliche Studien, um die Marketing-Ermächtigung beizubehalten“ sagt Professor Garattini
Die Seltenen Krankheiten, die durch die anerkannten Drogen umfaßt wurden, umfaßten zwei seltene Formulare Leukämie, Fabry-Syndrom, das die Fähigkeit des Gehäuses beeinflußt, Lipide und Morbus Wilson aufzugliedern, in denen kupferne Ansammlung wesentliche Organe schädigen kann.