Kun syv prosent av narkotika søknader for behandling av mennesker med sjeldne sykdommer ble godkjent i Europa mellom 2000 og 2004, til tross for det faktum at det er i dag mer enn 5000 tilstander som trenger medisinering.
Men i samme periode ble mer enn 79 prosent av de andre stoffet søknader til Det europeiske kontor for legemiddelvurdering (EMEA) godkjent, ifølge forskning publisert i siste British Journal of Clinical Pharmacology .
"Det er vanskelig å finne en balanse mellom det presserende behovet for medikamenter for pasienter med sjeldne sykdommer og garanterer kvalitet, effekt, sikkerhet og om nødvendig, foreta sammenligninger med eksisterende legemidler" sier medforfatter professor Silvio Garattini fra Mario Negri Institute for Farmakologisk Forskning i Milano, Italia.
"Mangelen på pålitelige metoder for evaluering 'foreldreløs narkotika" i et lite antall personer forklarer sannsynligvis den dårlige kvaliteten på søknadene.
"Men det er klart at mindre strenge kriterier er akseptable for foreldreløse narkotika enn for narkotika for mer vanlige sykdommer, særlig i lys av det lave antallet pasienter."
Mellom august 2000, da nytt lovverk trådte i kraft, og desember 2004, EMEAs komité for sjeldne Medical Products anmeldt 255 mulige medikamenter for sjeldne sykdommer som rammer færre enn fem personer i 10.000.
Bare 18 foreldreløs narkotika ble godkjent på bakgrunn av epidemiologiske data, medisinske plausibilitet og potensielle nytte.
I samme periode i EMEA mottatt 193 markedsføringstillatelse applikasjoner for non foreldreløs narkotika og 153 av disse ble godkjent.
"Men, var ti av de 18 foreldreløse legemidler godkjent autorisert under uvanlige omstendigheter som innebærer at dosier var ikke komplett og komiteen som kreves flere studier for å opprettholde markedsføringstillatelsen" sier professor Garattini.
Sjeldne sykdommer som dekkes av godkjente legemidler inkludert to sjeldne former for leukemi, Fabrys sykdom, som påvirker kroppens evne til å bryte ned lipider og Wilsons sykdom, hvor kobber oppbygging kan skade vitale organer.