Tylko siedem procentów leków zastosowania dla taktować ludzi z rzadkimi chorobami zatwierdzał w Europa między 2000 i 2004, pomimo faktu iż tam są obecnie więcej niż 5.000 warunków potrzebuje lekarstwo.
Mimo to podczas ten sam okresu zatwierdzał, więcej niż 79 procentów inny leków zastosowania przedkładający Europejski Agencyjny dla Szacunkowego Leczniczy produkty, według badania publikującego w opóźnionym Brytyjskim czasopiśmie Kliniczna farmakologia. (EMEA)
"Ja jest trudny znajdować równowagę między nagłą potrzebą dla leków dla pacjentów z rzadkimi chorobami i gwarantujący ich ilość, skuteczność, bezpieczeństwo i, dokąd konieczny, robi porównaniom z istnieć leki" mówi współautora profesora Silvio Garattini od Mario Negri instytutu dla Farmakologicznego badania w Mediolan, Włochy.
"brak rzetelne metody dla oceniać "osieroconych leki w małej liczbie ludzi prawdopodobnie wyjaśnia niskiej jakości zastosowania.
Jakkolwiek, ja jest jasny na widoku małej liczby pacjenci szczególnie. "że mniej ostrzy kryteria są dopuszczalni dla osieroconych leków dla leków dla pospolitych chorob niż,"
Między Sierpień 2000 i Grudniem 2004, EMEA komitet na Osieroconych Medycznych produktach przeglądał 255 ewentualnych leków dla rzadkich chorob które wpływają less niż pięć ludzi w 10.000., gdy nowy ustawodawstwo przychodził w siłę,
Tylko 18 osieroconych leków zatwierdzali na podstawie epidemiological dane, medycznej wiarygodności i potencjalnej korzyści.
Podczas ten sam okresu EMEA otrzymywał 193 marketingowego authorisation zastosowania dla non osieroconych leków i 153 te zatwierdzali.
"Jakkolwiek, dziesięć 18 osieroconych leków zatwierdzających upoważniali pod wyjątkowymi okoliczność który znaczy że dosier no był zupełny i komitety wymagający dodatkowi studia po to, aby utrzymywać marketingowego authorisation" mówi profesora Garattini.
Rzadkie choroby zakrywać zatwierdzonymi lekami zawrzeć dwa rzadkiej formy białaczka, Fabry choroba ciało zdolność która wpływa psuł się lipids i Wilson chorobę, w których uszkadzać zasadniczych organy może miedziany nagromadzenie.,