Somente sete por cento de pedidos da droga para tratar povos com as doenças raras foram aprovados em Europa entre 2000 e 2004, apesar do facto de que há actualmente mais de 5.000 circunstâncias que precisam a medicamentação.
Contudo durante o mesmo período, mais de 79 por cento das outras aplicações da droga submetidas à Agência Europeia De Avaliação Dos Medicamentos (EMEA) eram aprovados, de acordo com a pesquisa publicada no Jornal Britânico o mais atrasado da Farmacologia Clínica.
“É difícil encontrar um balanço entre a necessidade urgente para drogas para pacientes com doenças raras e garantindo sua qualidade, eficácia, as comparações da segurança e, se necessário, da factura com drogas existentes” dizem o Professor Silvio Garattini do co-autor do Instituto de Mario Negri para a Pesquisa Farmacológica em Milão, Itália.
“A falta de métodos seguros para avaliar “drogas órfãos” em um pequeno número de povos explica provavelmente o de má qualidade das aplicações.
“Contudo, é claro que os critérios menos estritos são aceitáveis para drogas órfãos do que para drogas para umas doenças mais comuns, particularmente em virtude do número pequeno de pacientes.”
Entre Agosto de 2000 quando a legislação nova entrou a força, e Dezembro de 2004, o Comitê da EMEA em Produtos Médicos Órfãos reviu 255 drogas possíveis para as doenças raras que afectam menos de cinco povos em 10.000.
Somente 18 drogas órfãos eram aprovadas com base em dados epidemiológicos, na plausibilidade médica e no benefício do potencial.
Durante o mesmo período a EMEA recebeu 193 pedidos de autorização de mercado para drogas não órfãos e 153 destes eram aprovados.
“Contudo, dez das 18 drogas órfãos aprovadas foram autorizadas sob circunstâncias excepcionais que significa que mais dosier não era completo e o Comitê exigiu estudos adicionais a fim manter a autorização de mercado” diz o Professor Garattini.
As doenças Raras cobertas pelas drogas aprovadas incluíram dois formulários raros da leucemia, a doença de Fabry, que afecta a capacidade do corpo para dividir os lipidos e a doença de Wilson, em que o acúmulo de cobre pode danificar os órgãos vitais.