Только 7 процентов применений снадобья для обрабатывать людей с редкими заболеваниями были одобрены в Европе между 2000 и 2004, несмотря на то, что в настоящее время больше чем 5.000 условий лекарство.
Но во время такого же периода, больше чем 79 процентов других применений снадобья представленных к Европейскому Агенству для Оценки Целебных Продуктов (EMEA) были одобрены, согласно исследованию опубликованному в самом последнем Великобританском Журнале Клинического Лекарствоведения.
«Трудно найти баланс между срочной потребностью для снадобиь для пациентов с редкими заболеваниями и гарантирующ их качество, эффективность, безопасность и, где необходимо, делая сравнения с существующими снадобьями» говорит Профессору Silvio Garattini соавтора от Института Марио Negri для Фармакологического Исследования в Милане, Италии.
«Отсутсвие надежных методов для оценивать «сиротские снадобья» в немного людей вероятно объясняет низкое качество применений.
«Однако, ясно что более менее строгие критерии приемлемы для сиротских снадобиь чем для снадобиь для более общих заболеваний, в частности в виду малого числа пациентов.»
Между Августом 2000, когда новое законодательство пришло в усилие, и Декабрем 2004, Комитетом EMEA на Сиротских Медицинских Продуктах рассмотрел 255 возможных снадобиь для редких заболеваний которые влияют на меньш чем 5 людей в 10.000.
Только 18 сиротских снадобиь были одобрены на основании эпидемиологических данных, медицинской правдоподобности и преимущества потенциала.
Во Время такого же периода EMEA получил 193 применения утверждения маркетинга для non сиротских снадобиь и 153 из этих были одобрены.
«Однако, 10 из 18 сиротских одобренных снадобиь были утвержены под исключительными обстоятельствами который значит что dosierее не был закончен и Комитет требовал дополнительных изучений для поддержания утверждения необходимо» говорит Профессору Garattini.
Редкие заболевания покрытые одобренными снадобьями включили 2 редких формы лейкова, заболевания Fabry, которое влияет на способность тела сломать вниз с липидов и заболевания Уилсона, в которых медное нарастание может повредить существенные органы.