作为超过 5,000 个情况的药物赤字需要治疗

仅百分之七的对对待人的药物申请以少见疾病在 2000年和 2004年之间的欧洲被审批了，竟管当前有超过需要治疗的 5,000 个情况。

同一时期，超过 79% 的其他药物应用被提交给欧洲评估医药产品的机构 (EMEA) 根据在临床药理最新的英国日记帐上发布的研究是批准的。

“查找在紧急需要之间的一个平衡对病人的药物有少见疾病是难的，并且保证他们的质量，效力，安全性和，在必要时，做与现有的药物的比较”对米兰，意大利西尔维亚 Garattini 教授从马力欧 Negri 学院的说共同执笔者药物学研究。

“缺乏评估的 ‘孤立的药物’可靠方法在很小数量的人员很可能解释应用的质量差。

“然而，特别地由于很小数量的患者是确切较不严密标准是可接受的为孤立的药物比对于常见病的药物”。

在 2000年 8月，当新的规章制度生效了和委员会之间 12月 2004年，在孤立的医疗产品的 EMEA 的复核了影响少于 10,000 的五个人的少见疾病的 255 种可能的药物。

仅 18 种孤立的药物根据流行病学数据、医疗可行性和潜在福利是批准的。

同一时期 EMEA 接受了对非孤立的药物的 193 市场授权申请，并且 153 这些是批准的。

“然而，被审批的十倍 18 种孤立的药物在意味着的例外情况下被核准了越 dosier 不完全的，并且委员会要求另外的研究为了维护市场授权”说 Garattini 教授。

批准的药物报道的少见疾病包括了白血病， Fabry 疾病的二份少见表单，影响机体的能力划分油脂和威尔逊的疾病，铜积累可能损坏维持生命所必需的器官。

“在最近 20 年国际工作成绩通过提供象税收抵免的刺激做鼓励公司开发孤立的药物，并且研究援助，简化市场授权程序和扩大市场排他性”添加杰费 Aronson，日记帐的编辑委员会的主席博士。 “这些刺激仅为时是可用的在欧洲。

“这个经验在欧洲鲜明也与美国形成对比，有更多刺激 - 1,100 种药物和生物产品被选定了孤立的产品那里在 1983年之间，并且 2002年和 231 是批准的”。

Aronson，阅读程序博士在牛津大学的临床药理方面，也指出健康和临床优秀英国国家学院 (好) 一般不审批药物为国家卫生事业使用，除非他们的费用在 #30,000 下每质量被调整的生活年。 孤立的药物比那可能花费更多。

“此研究建议我们在欧洲需要更多刺激开发孤立的药物和有效开发他们，至于不减弱我们的能力管理其他疾病”他添加。

“在产权和支付能力之间的紧张局势是不堪忍受的并且进站两个方向 - 那些以少见疾病该当对待，但是不应该预计那些以常见病给他们津贴”。

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