Endast sju procent av drogapplikationer för behandling av folk med sällsynta sjukdomar var godkända i Europa mellan 2000, och 2004, illvilja villkorar faktumet, att det finns för närvarande mer, än 5.000 att behöva läkarbehandlingen.
Yet under den samma perioden, var mer än 79 procent av de andra drogapplikationerna som sändes till EuropéByrån för Utvärderingen av Medicinal Produkter (EMEA) godkända, enligt forskning som publicerades i den senaste Britten, Förar Journal över av Klinisk Pharmacology.
”Är Det svårt att finna en balansera mellan det akut behovet för droger för tålmodig med sällsynta sjukdomar och att garantera deras kvalitets-, för effektiviteten, för säkerhet och, var nödvändigt, danandejämförelser med den något att sägaco-författare för existerande droger” Professorn Silvio Garattini från det Mario Negri Institutet för Pharmacological Forskning i Milan, Italien.
”Förklarar bristen av pålitliga metoder för att utvärdera ”föräldralösa droger i ett litet nummer av folk antagligen det fattiga kvalitets- av applikationerna.
”Emellertid, är det klart, att mindre stränga kriterier är godtagbara för föräldralösa droger än för droger för mer allmänningsjukdomar, bestämt i beskådar av litet nummer av tålmodig.”,
Mellan Augusti 2000, då ny lagstiftning kom in i styrka, och December 2004, EMEAS Kommitté på Föräldralösa Medicinska Produkter granskade 255 möjlighetdroger för sällsynta sjukdomar som påverkar mer mindre än fem folk i 10.000.
Endast 18 föräldralösa droger var godkända på basen av epidemiological data, medicinsk plausibility, och potentiellt gynna.
Under den samma perioden mottog EMEAEN 193 marknadsföra bemyndigandeapplikationer för non föräldralösa droger, och 153 av dessa var godkända.
”Emellertid, bemyndigades tio av de 18 godkända föräldralösa drogerna under ovanliga omständigheter som hjälpmedlet som, mer dosier inte var färdig, och Kommittén krävde extra studier för att något att sägaProfessorn Garattini underhålla för det marknadsföra bemyndigandet”.
Sällsynta sjukdomar som täckas av de godkända drogerna sällsynta inklusive två, bildar av leukaemiaen, den Fabry sjukdomen, som påverkar huvuddelens kapacitet att bryta besegrar lipids, och Wilsons sjukdom, som förkoppra i, för mycket kan skada livsviktiga organ.