作為超過 5,000 個情況的藥物赤字需要治療

仅百分之七的對對待人的藥物申請以少見疾病在 2000年和 2004年之間的歐洲被審批了，竟管當前有超過需要治療的 5,000 個情況。

同一時期，超過 79% 的其他藥物應用被提交給歐洲評估醫藥產品的機構 (EMEA) 根據在臨床藥理最新的英國日記帳上發布的研究是批准的。

「查找在緊急需要之間的一個平衡對病人的藥物有少見疾病是難的，并且保證他們的質量，效力，安全性和，在必要時，做與現有的藥物的比較」對米蘭，意大利西爾維亞 Garattini 教授從馬力歐 Negri 學院的說共同執筆者藥物學研究。

「缺乏評估的 『孤立的藥物』可靠方法在很小數量的人員很可能解釋應用的質量差。

「然而，特別地由於很小數量的患者是確切較不嚴密標準是可接受的為孤立的藥物比對於常見病的藥物」。

在 2000年 8月，當新的規章制度生效了和委員會之間 12月 2004年，在孤立的醫療產品的 EMEA 的覆核了影響少於 10,000 的五個人的少見疾病的 255 種可能的藥物。

仅 18 種孤立的藥物根據流行病學數據、醫療可行性和潛在福利是批准的。

同一時期 EMEA 接受了對非孤立的藥物的 193 市場授權申請，并且 153 這些是批准的。

「然而，被審批的十倍 18 種孤立的藥物在意味著的例外情況下被核准了越 dosier 不完全的，并且委員會要求另外的研究為了維護市場授權」說 Garattini 教授。

批准的藥物報道的少見疾病包括了白血病， Fabry 疾病的二份少見表單，影響機體的能力劃分油脂和威爾遜的疾病，銅積累可能損壞維持生命所必需的器官。

「在最近 20 年國際工作成績通過提供像稅收抵免的刺激做鼓勵公司開發孤立的藥物，并且研究援助，簡化市場授權程序和擴大市場排祂性」添加傑費 Aronson，日記帳的編輯委員會的主席博士。 「這些刺激仅為時是可用的在歐洲。

「這個經驗在歐洲鮮明也與美國形成對比，有更多刺激 - 1,100 種藥物和生物產品被選定了孤立的產品那裡在 1983年之間，并且 2002年和 231 是批准的」。

Aronson，閱讀程序博士在牛津大學的臨床藥理方面，也指出健康和臨床優秀英國國家學院 (好) 一般不審批藥物為國家衛生事業使用，除非他們的費用在 #30,000 下每質量被調整的生活年。 孤立的藥物比那可能花費更多。

「此研究建議我們在歐洲需要更多刺激開發孤立的藥物和有效開發他們，至於不減弱我們的能力管理其他疾病」他添加。

「在產權和支付能力之間的緊張局勢是不堪忍受的并且進站兩個方向 - 那些以少見疾病該當對待，但是不應該預計那些以常見病給他們津貼」。

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