De groundbreaking proef zal testen of huCNS-Sc, een merkgebonden menselijk centraal zenuwachtig die product van de stamcel door StemCells, Inc. wordt ontwikkeld veilig is, en of het de vooruitgang van twee vormen van neuronenceroidlipofuscinosis kan vertragen (NCL), een verwoestende ziekte die altijd fataal is. NCL maakt deel uit van een groep wanorde vaak als ziekte die van de Lat wordt bedoeld.
„NCL is een heartbreaking en verwoestende diagnose voor kinderen en hun families,“ bovengenoemd Robert D. Steiner, M.D., F.A.A.P., F.A.C.M.G., ondeugd - voorzitter van pediatrisch onderzoek, hoofd van de Afdeling van Metabolisme en de belangrijkste onderzoeker van de studie bij het Ziekenhuis van Kinderen Doernbecher, OHSU. Steiner ook is een verwante professor van pediatrie, en moleculaire en medische genetica in de School OHSU van Geneeskunde. „Terwijl het preclinical onderzoek naar het laboratorium en naar dieren belovend is, is het belangrijk om op te merken dat dit een veiligheidsproef is en, aan onze kennis, is de gezuiverde neurale overplanting van de stamcel nooit voordien gedaan. Het is onze hoop dat de stamcellen een belangrijke therapeutische vooruitgang voor deze kinderen zullen verstrekken die geen andere haalbare opties.“ hebben
NCL wordt veroorzaakt door veranderingen of verandert in de genen verantwoordelijk voor het onderwijzen van het lichaam hoe te om bepaalde enzymen te maken. Zonder deze enzymen of proteïnen, bouwt het materiaal binnenhersenenneuronen en andere hersenencellen op, veroorzakend een snel progressieve daling in geestelijke en motorfunctie, blindheid, beslagleggingen en vroege dood. Deze studie gaat in op twee vormen van NCL: kinder neuronenceroidlipofuscinosis (INCL) en recent-kinder neuronenceroidlipofuscinosis (LINCL). Tragisch, kinderen met typisch het OMVATTEN van matrijs alvorens de leeftijd 5 en die met LINCL typisch niet voorbij leeftijd 12 leeft.