Forscher im Krankenhaus Doernbecher-Kinder an der Oregon-Gesundheits-u. -wissenschafts-Universität fangen eine klinische Studie der Phase I unter Verwendung der Stammzellen in den Kindern und in den Kindern mit einer seltenen neurodegenerative Störung an, die Kinder und Kinder beeinflußt.
Der bahnbrechende Versuch prüft, ob HuCNS-SC, ein eigenes menschliches zentrales nervöses Stammzelleprodukt, das durch StemCells, Inc. entwickelt wird, sicher ist und ob es die Weiterentwicklung von zwei Formularen Neuronaler Ceroid-Lipofuszinose verlangsamen kann (NCL), eine verheerende Krankheit, die immer tödlich ist. NCL ist ein Teil einer Gruppe Störungen, die häufig als Neuronales Ceroid-Lipofuszinose gekennzeichnet sind.
„NCL ist ein herzzerreißendes und verheerende Diagnose für Kinder und ihre Familien,“ sagte Robert D. Steiner, M.D., F.A.A.P., F.A.C.M.G., Vorsitzendes der pädiatrischen Forschung, des Leiters der Abteilung des Metabolismus und des Projektleiters der Studie am Krankenhaus Doernbecher-Kinder, OHSU. Steiner ist auch ein außerordentlicher Professor von Kinderheilkunde und molekulare und medizinische Genetik in der OHSU-Medizinischen Fakultät. „Während die präklinische Forschung im Labor und in den Tieren viel versprechend ist, ist es wichtig, zu beachten, dass dieses ein Sicherheitsversuch ist und unseres Wissens gereinigte neurale Stammzelltransplantation nie vorher erfolgt worden ist. Es ist unsere Hoffnung, dass Stammzellen einen wichtigen therapeutischen Fortschritt für diese Kinder zur Verfügung stellen, die haben nicht andere lebensfähige Optionen.“
NCL wird durch Veränderungen verursacht oder ändert in den Genen, die verantwortlich sind für, das Gehäuse unterrichtend, wie man bestimmte Enzyme macht. Ohne diese Enzyme oder Proteine baut Material innere Gehirnneuronen und anderen die Gehirnzellen auf und verursacht eine schnell progressive Abnahme in Geistes- und in der Motorik, Blindheit, Beschlagnahmen und frühen Tod. Diese Studie adressiert zwei Formulare NCL: infantile Neuronale Ceroid-Lipofuszinose (INCL) und spät-infantile Neuronale Ceroid-Lipofuszinose (LINCL). Tragisch sterben Kinder mit gewöhnlich UMFASSEN vor Alter 5 und die mit LINCL gewöhnlich leben nicht hinter Alter 12.