I Ricercatori nell'Ospedale Pediatrico di Doernbecher all'Università di Salubrità & di Scienza dell'Oregon cominceranno un test clinico di Fase I facendo uso delle cellule staminali in infanti ed in bambini con un disordine neurodegenerative raro che pregiudica gli infanti ed i bambini.
La prova approfondita proverà se HuCNS-SC, un prodotto nervoso centrale umano privato della cellula staminale sviluppato da StemCells, Inc. è sicuro e se può rallentare la progressione di due moduli del lipofuscinosis di un neurone del ceroid (NCL), una malattia devastante che è sempre interna. NCL fa parte di un gruppo di disordini citati spesso come malattia della Stecca.
“NCL è uno straziante e diagnosi devastante per i bambini e le loro famiglie,„ ha detto Robert D. Steiner, M.D., F.A.A.P., F.A.C.M.G., vice presidente della ricerca pediatrica, del direttore della Divisione di Metabolismo e del ricercatore principale dello studio all'Ospedale Pediatrico di Doernbecher, OHSU. Steiner egualmente è un professore associato della pediatria e la genetica molecolare e medica nella Scuola di Medicina di OHSU. “Mentre la ricerca preclinica in laboratorio ed in animali sta promettendo, è importante notare che questa è una prova della sicurezza e, a nostra conoscenza, il trapianto neurale depurativo della cellula staminale non è stato fatto mai prima. È la nostra speranza che le cellule staminali forniranno un avanzamento terapeutico importante per questi bambini che hanno non altri opzioni realizzabili.„
NCL è causato dalle mutazioni o cambia nei geni responsabili insegnando adell'organismo a come preparare determinati enzimi. Senza questi enzimi o proteine, il materiale sviluppa i neuroni interni del cervello ed altre cellule cerebrali, causanti un declino rapido progressivo nella funzione di motore e mentale, la cecità, gli attacchi e la morte prematura. Questo studio indirizza due moduli di NCL: lipofuscinosis di un neurone infantile del ceroid (INCL) e lipofuscinosis di un neurone tardi-infantile del ceroid (LINCL). Tragicamente, i bambini con l'INCLUSIONE tipicamente muoiono prima dell'età 5 e quelli con LINCL non vivono tipicamente dopo l'età 12.