試験は致命的な小児科の neurodegenerative 無秩序を扱うために頭脳に人間の幹細胞を直接注入することの安全そして効力を探索します

オレゴン健康及び科学大学の Doernbecher の小児病院の研究者は幼小児に影響を与えるまれな neurodegenerative 無秩序から幼小児の幹細胞を使用して段階 I 臨床試験を始めます。

革新の試験は致命的常にである破壊的威力のある病気ことを HuCNS SC の StemCells、 Inc. によって開発される専有人間の中央神経質な幹細胞の製品が安全であるかどうか、そして神経の ceroid の lipofuscinosis の 2 つの形式 (NCL)の進行を遅らせることができるかどうかテストします。 NCL は頻繁に当て木の病気と言われる無秩序のグループの部分です。

「NCL 悲痛であり、子供および彼らのグループのための破壊的な診断」、は Doernbecher の小児病院、 OHSU でロバート D. Steiner、 M.D.、 F.A.A.P.、 F.A.C.M.G. の新陳代謝の部分の小児科の研究、ヘッドおよび調査の主任調査官の副議長を言いました。 Steiner はまた小児科の助教授、および OHSU の医科大学院の分子および遺伝医学です。 「実験室と動物の preclinical 研究は有望な間、これが安全試験であり、私たちの知る限りでは、ずっと浄化された神経の幹細胞の移植が決して前に行われていないことに注意することは重要です。 それは幹細胞が他の可能なオプションが」。ないこの子供たちに重要な治療上の前進を提供するという私達の希望です

NCL は突然変異によって引き起こされか、または変更しまボディにに責任がある遺伝子である特定の酵素を作る方法を教えます。 これらの酵素か蛋白質なしで、材料は精神およびモーター機能で急速に進歩的な低下、盲目、捕捉および早い死を引き起こす中の頭脳ニューロンおよび他の脳細胞により造り上げます。 この調査は NCL の 2 つの形式をアドレス指定します: 幼児の神経の ceroid の lipofuscinosis (INCL) および遅幼児の神経の ceroid の lipofuscinosis (LINCL)。 悲劇的に、 INCL の子供は年齢 5 の前に普通停止し、 LINCL とのそれらは年齢 12 を過ぎて普通住んでいません。

「人間の脳への幹細胞を直接提供することは安全、有効です、私の考えでは国中に退化的な脳疾患の数万人の患者を助ける潜在性の新しい処置を見つけるための科学者および臨床医の努力に主要な一歩前進であるため」共同調査官を。、 F.A.C.S.、 F.A.A.P. 言いました Nathan Selden、 M.D.、 Ph.D Doernbecher の小児病院はこの努力の一部分」。であること 「私が自慢している Selden は小児科の神経学的な外科のカンパニアの助教授および小児科の神経学的な外科、 Doernbecher および OHSU の医科大学院の部分のヘッドです。

オレゴンからのまたは国中の 6 人までの子供は Doernbecher で HuCNS SC 移植を経ます。 NCL を示した HuCNS SC 増加に抜けた酵素の量を、減らす頭脳の異常な材料の量を引き起こすある脳細胞の死を防ぎ、酵素の 1 つが抜けているマウスの前の調査は。 主要な副作用は動物で報告されませんでした。

StemCells、 Inc. は米国の食品医薬品局から 2005 年 10 月の HuCNS SC の段階 1 臨床試験を始めるためにクリアランスを受け取りました。 会社はこれが人間の潜在的な治療上のエージェントとして神経の幹細胞の浄化された構成を使用して最初の試験であることを信じます。

http://www.ohsu.edu