Badacze w Doernbecher Children szpitalu przy Oregon zdrowie & nauka uniwersytetem zaczynają faza Ja próba kliniczna używać komórkę macierzystą w niemowlakach i dzieciach z rzadkim neurodegenerative nieładem który wpływa niemowlaków i dzieci.
Groundbreaking próba bada czy, czy CC$SC, zastrzeżony ludzki środkowy nerwowy komórka macierzysta produkt rozwijać stemCells, Inc. jest bezpieczny, i ono może zwalniać progresję dwa formy neuronal ceroid lipofuscinosis (NCL), niszczycielska choroba która jest zawsze śmiertelna. NCL jest częścią grupa nieład często nawiązywać do listwy choroba jako.
"NCL jest rozdzierający serce i niszczycielska diagnoza dla dzieci i ich rodzin," powiedział Robert d Steiner, M.D, F.A.A.P, F.A.C.M.G, rozpusta, głowa podział metabolizm i nauka główny oficer śledczy., - przewodniczący pediatryczny badanie, przy Doernbecher Children szpitalem, OHSU. Steiner także jest profesorem nadzwyczajnym pediatrie i genetyka w OHSU szkole medycznej, cząsteczkowymi i medycznymi. "Podczas gdy przedkliniczny badanie w laboratorium w zwierzętach i jest obiecujący, ja jest znacząco zauważać że to jest zbawczy próba i, nasz wiedza nigdy zrobił przedtem, purified neural komórki macierzystej przeszczepienie. Ja jest nasz nadzieją że komórki macierzyste zapewniają znacząco leczniczego postęp dla te dzieci które nie inne wykonalne opcje."
NCL powoduje mutacjami lub zmienia w genach odpowiedzialnych dla ciała uczący dlaczego robić pewnym enzymom. Materiał buduje up inside móżdżkowych neurony i inne komórki mózgowe powoduje w funkci bez te protein lub enzymów, wartko postępowego spadek, ślepotę, schwytanie, wczesną śmierć, i. umysłowej i motorowej Ten nauka adresuje dwa formy NCL: infantylny neuronal ceroid lipofuscinosis (INCL) i infantylny neuronal ceroid lipofuscinosis (LINCL). Tragicznie, dzieci z ZAWIERAĆ typowo kostka do gry zanim wiek 5 i tamto z LINCL typowo no żyje past wieka 12.