Os Pesquisadores no Hospital de Crianças de Doernbecher na Universidade da Saúde & da Ciência de Oregon começarão uma Fase Mim ensaio clínico usando células estaminais nos infantes e nas crianças com uma desordem neurodegenerative rara que afecte infantes e crianças.
A experimentação inovador testará se o HuCNS-SC, um produto nervoso central humano proprietário da célula estaminal desenvolvido por StemCells, Inc. é seguro, e se pode retardar a progressão de dois formulários do lipofuscinosis neuronal do ceroid (NCL), uma doença devastador que seja sempre fatal. NCL é parte de um grupo de desordens referidas frequentemente como a doença do Sarrafo.
“NCL é um devastador e diagnóstico devastador para crianças e suas famílias,” disse Robert D. Steiner, M.D., F.A.A.P., F.A.C.M.G., vício - presidente da pesquisa pediatra, cabeça da Divisão do Metabolismo e investigador principal do estudo no Hospital de Crianças de Doernbecher, OHSU. Steiner igualmente é um professor adjunto da pediatria, e genética molecular e médica na Faculdade de Medicina de OHSU. “Quando a pesquisa pré-clínica no laboratório e nos animais for prometedora, é importante notar que esta é uma experimentação da segurança e, a transplantação neural refinada da célula estaminal tem sido feita ao nosso conhecimento nunca antes. É nossa esperança que as células estaminais fornecerão um avanço terapêutico importante para estas crianças que têm não outras opções viáveis.”
NCL é causado por mutações ou muda nos genes responsáveis para ensinando ao corpo como fazer determinadas enzimas. Sem estas enzimas ou proteínas, o material acumula os neurônios internos do cérebro e outros os neurónios, causando uma diminuição ràpida progressiva na função mental e de motor, a cegueira, as apreensões e a morte adiantada. Este estudo endereça dois formulários de NCL: lipofuscinosis neuronal infantil do ceroid (INCL) e lipofuscinosis neuronal tarde-infantil do ceroid (LINCL). Tràgica, as crianças com INCLUIR tipicamente morrem antes da idade 5 e aquelas com LINCL tipicamente não vivem após a idade 12.