Исследователя в Больнице Детей Doernbecher на Университете Здоровья & Науки Орегона начнут клиническое испытание Участка I используя стволовые клетки в младенцах и детях с редким neurodegenerative разладом который влияет на младенцев и детей.
Проба groundbreaking испытает ли HuCNS-SC, собственнический людской центральный слабонервный продукт стволовой клетки начатый StemCells, Inc. безопасен, и ли он может замедлять прогрессирование 2 форм нейронального lipofuscinosis ceroid (NCL), опустошительное заболевание которое всегда смертоносно. NCL часть группы в составе разлады часто называемые заболевание Половой Доскы.
«NCL душераздирающее и опустошительный диагноз для детей и их семейств,» сказал Роберт D. Steiner, M.D., F.A.A.P., F.A.C.M.G., заместителя председателя педиатрического исследования, головки Разделения Метаболизма и исследователя изучения главным образом на Больнице Детей Doernbecher, OHSU. Steiner также адъюнкт-профессор педиатрии, и молекулярная и медицинская генетика в Медицинском Факультете OHSU. «Пока preclinical исследование в лаборатории и в животных перспективнейше, важно заметить что это проба безопасности и, к нашему знанию, очищенная нервная трансплантация стволовой клетки никогда не была сделана раньше. Наше упование что стволовые клетки обеспечат важное терапевтическое выдвижение для этих детей которые имеют не другие жизнеспособные варианты.»
NCL причинено перегласовками или изменяет в генах ответственных для учащ тела как сделать некоторые энзимы. Без этих энзимов или протеинов, материала строений невронов мозга внутренности вверх и других клеток головного мозга, причиняя быстро прогрессивное склонение в функции умственных и мотора, слепоту, захваты и предыдущую смерть. Это изучение адресует 2 формы NCL: ребячье нейрональное lipofuscinosis ceroid (INCL) и поздно-ребячье нейрональное lipofuscinosis ceroid (LINCL). Трагично, дети с ВКЛЮЧАТЬ типично умирают перед временем 5 и те с LINCL типично не живут за временем 12.